Az újabb antiszensz
oligonukleotid (ASO)
vegyületek a triciklo-DNS-
hatásos lehet a spinális
izomsorvadás (SMA) hatékony
kezelésére , egereken végzett vizsgálat szerint.
A Molecular Therapy - Nucleic Acids című
folyóiratban megjelent a " Hatékony SMN Rescue a szubkután Tricyclo-DNA
Antisense oligonukleotid kezelést követő "
tanulmány .
A kutatók megvizsgálták az új
ASO-k terápiás potenciálját, amelyet triciklo-DNS-nek vagy tcDNS-nek neveznek.
A korábbi
vizsgálatokban ezek a vegyületek jobb lehetőségeket mutattak arra, hogy
kötődjenek a DNS és RNS molekulákhoz, és képesek legyenek átjutni a vér-agy
gáton.
Ezek az eredmények arra
utalnak, hogy a tcDNA ígéretet lehet
terápiákként az SMA számára.
A kutatócsoport a
tcDNA-osztály két vegyületének hatékonyságát vizsgálta az enyhe 3-as
típusú SMA állatmodellekben . Azt találták, hogy a
vegyületek szubkután injekciója visszaállította
az SMN2 szintjét minden
szövetben, beleértve a központi idegrendszert is.
Ezen kívül a
tcDNS-kezelés javította az állatok légzési funkcióját.
A vizsgálat eredményei
alapján kimutatták, hogy a tcDNS-vegyületek terápiás előnyökkel járnak anélkül,
hogy invazív beadási módszerekre vagy anesztéziára lenne szükség.
"A tcDNA ezért
különösen vonzó AON terápiát jelenthet az SMA számára, amely egész testet
igényel" - írtak.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése