A Roche beindította az Egyesült Államokba az egyik kétfázisú
klinikai vizsgálatát, amely a RO7034067-et
teszteli (más néven RG7916).
Mi is kell tudni erről a
RO7034067 (más néven RG7916).
Az RO7034067
egy orálisan elérhető gyógyszer, amely az SMN2, az SMA "backup gene"
splicingjének korrigálására szolgál.
Előzetes eredmények a RG7916 Sunfish vizsgálat SMA- 2/3
betegeknél igazolták dózisfüggő növekedését.
SMN2 teljes hosszúságú / Δ7 mRNS aránya ~ 400% versus
alapvonal, mérve a teljes vérben.
Ezek az eredmények
bizonyítékot szolgáltat a mechanizmus orális kis molekula SMN2 splicing
módosítók.
A RG7916, kis
molekula módosítót Survival Motor Neuron 2 (SMN2) splicing, a betegek a ritka
genetikai rendellenesség.
RG7916, egy orális vegyület, jelentős versenytársa az
injektálható Spinrazának.
Az Egyesült Államokban és Európában. A Firefish egy
nyitott, két részből álló vizsgálat: egy feltáró dózisfeltáró rész (1. rész) 4
hétig és a RO7034067 megerősítő része (2. rész) 24 hónapos időtartamra.
A második kísérlet, a Sunfish, beírja a 2-25 éves
személyeket a II. Vagy III. Típusú SMA-val.
Ez a kísérlet
majdnem 200 személyt vesznek fel 34 helyszínen.
Jelenleg a
tárgyalás csak Európában vesz részt, de hamarosan webhelyeket tölt be az
Egyesült Államokban, Kanadában és Ausztráliában. A Sunfish egy randomizált,
kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely két részből áll: a RO7034067
feltáró dózisátmérőjének (1. rész) 12 hetes és a RO7034067 megerősítő részének
(2. rész) 24 hónapos időtartamára.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése