Fontos, hogy a megközelítés is növeli a hatékonyságát
splice-módosítás gyógyszer, amely úgy működik, mint a nemrégiben elfogadott SMA kezelés Spinraza (nusinersen) .
A kutatók felfedezték, hogy a kifejezetten SMN-AS1
- hosszú, molekula nem kódoló RNS -
növelte az átírás az SMN2 gén be, így több SMN fehérje áll rendelkezésre.
A kutatók a Johns Hopkins University School of Medicine és a Harvard Egyetem megállapították, hogy a molekula SMN-AS1 együtt dolgozik egy másik
tényező, hogy megakadályozzák a SMN gén átírva - azaz, hogy megakadályozza,
hogy az mRNS képződését.
SMN-AS1
kiderült, hogy különösen gyakori neuronok mind az agyban és a gerincvelőben, és
amikor a kutatócsoport degradálódott az a tényező, mindkét mRNS-szintek a
teljes hosszúságú SMN2 nőtt
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése