Anglia Oxford, szeptember 27.
University of Oxford kutatócsoport talált egy
ígéretes kezelést (SMA), gerinc-izomsorvadás kezelésére.
A csapat a Oxford Élettani Intézet, Anatómiai és
Genetikai kifejlesztett egy kezelést nevezett Pip6a-PMO, amelyben az SSO-t segítségével szállítják nevezett
peptid Pip6a.
Dr. Hammond kifejtette: "Pip6a nagyon hatékony.
Amikor fiatal
kölyök genetikailag módosított egerek - Pip6a-PMO injekciót kaptak a, az
eredmény gyorsan világossá vált:
Egy adag 10 mikro gramm per gramm tömeg Pip6a-PMO kezeléssel,
sokkal hosszabb volt a túlélés, mint a kezetlen egereknél.
Vizsgálatok azt is megállapította, hogy két ilyen
dózisú Pip6a-PMO jelentősen javította a túlélést - az összes kezelt egerek ily
módon túlélő legalább 200 napig, és az átlagos túlélés 457 nap, 38-szer
hosszabb, mint a kezeletlen egerekben, és közel háromszor hosszabb, mint azok,
akik egy egyszeri dózist kapott.
Professzor Matthew Wood azt mondta: "Amíg Pip6a
eredetileg izomdisztrófiára tervezték
megmutattuk, hogy ez is nagyon hatásos SMA kezelés re is.
Tanulmány a neuromuszkuláris csomópontok, ahol a motor
neuronok csatlakoznak az izmok, azt mutatták, hogy a hatás a SMA, amely
elpusztítja az idegek a csomópontok, megfordult egyetlen dózisban a kezeléstől,
visszatért a csatlakozások a normális szintre.
Az előnye az, hogy mind a központi idegrendszer
kezelésére, és egy szisztémás kezelés a szélesebb szervezetben. Egy ilyen
megközelítés is működik más betegségeknél, mint a Parkinson-kór, Huntington és
ALS, és
Célunk lesz
kiterjeszteni a klinikai alkalmazásokat Pip-PMO.
A csapat jelenleg tervezi egy 2 éves vizsgálatot, amely
jövőre indul, hogy értékelje ezt a kezelést a betegeken.
