SMN helyettesítés stratégia
Azzout
professzor és kollégái kifejlesztettek egy vírus alapú eljárást, amelynek
célja az volt, hogy vírusokkal visznek be SMN1 gén-t SMA-ban szenvedő egerekbe.
Kettő csoportot állítottak fel:
1.kontroll (nem kapott vírusos kezelést)
2. vírussal kezelt csoport.
Mindkettő csoportban SMA-ban szenvedő egerek vettek részt.
A kezelt csoport esetében a vírusokat a véráramba jutatták.
A vírussal kezelt egerek életideje jelentősen emelkedett kontroll csoporthoz
képest. Kontroll állatok csupán 13 napig éltek túl a születést követően,
viszont a vírussal kezelt állatok akár 200 napig is életben maradtak.
A kutató csoport célja, hogy pre-klinikai fázisban is
kipróbálják az eljárást.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése