SMA kutatás: az összeköttetés erősítése.
Az MDA által támogatott ottawai kutatócsoport olyan biológiai utat talált, mely új irányt mutathat a spinális izomatrófia kezeléséhez.
Ebben a betegségben a legtöbb kutatás arra fókuszál, hogy hogyan lehetne növelni az SMN nevű protein termelődését, vagy annak túlélését. Az ottawait kutatócsoport azonban ettől egy teljesen eltérő utat választott, mely kiegészítheti, vagy alternatívát nyújthat az SMN növeléséhez képest.
Az SMA olyan betegség, melyben a motor neuronok elvesztése okoz súlyos izomgyengeséget, vagy bénulást. Az SMN elnevezésű protein a motor neuronok túlélését segíti, így minél több termelődik ebből a proteinből, a betegség annál enyhébb lefolyású. Új irányt mutat azonban a jelenlegi felfedezés, mely nem az SMN szint növelésével próbál a problémán segíteni.
Már korábbi kutatások is kimutatták, hogy az SMA-ban nemcsak motor neuronok elvesztése okozza a betegséget, hanem az un. neuromuszkuláris összeköttetés az ideg és az izomrost találkozásánál is eltéréseket mutat, így valószinűleg ez is hozzájárul a tünetekhez.. A kisérletek arra irányultak, hogy ha az SMN szint változatlanul alacsony, a betegségen lehet azzal segíteni, ha a neuromuszkuláris összeköttetést javítják.
Az SMN szint alacsony volta egy un. RHDA ill. ROCK elnevezésű protein aktiválódásához vezet, és ezek okozzák a stabil, érett neuromuszkuláris összeköttetés hiányát. Olyan egérkísérletekben, ahol az SMN defektjét mutató és SMA tüneteket produkáló egerekben sikerült a ROCK aktivitását blokkolni, az ily módon kezelt egerek neuromuszkuláris összeköttetése jobb volt, az izomrostok erősebbek voltak, az egerek a ketrecekben jobban mozogtak és tovább éltek mint a nem kezelt társaik. Az SMA beteg egerek SMN protein termelése a normális 15%-a, és általában a születés után egy hónappal elpusztulnak.
Azok az egerek, melyeket az Y27632 hatóanyaggal kezeltek a ROCK protein blokkolására, három, ill. egyes esetekben akár nyolc hónappal is tovább éltek.,
A kísérletek arra is rámutattak, hogy nincs az SMA esetében egy megoldás, a különböző esetek különböző, akár kombinált kezelést is igényelhetnek.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése