Az ISIS-SMNRx egy gyógyszer, amit az SMA betegség kezelésére fejlesztettek ki. Ez a gyógyszer úgy hat, hogy megemeli a SMN fehérje termelődését a szervezetben oly módon, hogy szabályozza a hasonló SMN2 fehérjék összekapcsolódását. Az SMN fehérje a normál motorikus funkciókkal van kapcsolatban és az összeköttetés változtatásával termeli az SMN fehérjét. Ez az új gyógyszer lehet, hogy képes lesz kompenzálni az alapvető genetikai hibát, amely az SMA-t okozza.
Ez csak egy kisérlet,hogy lesz-e folytatása az nem tudni!
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése