A kutatók ezúttal egészséges makákó majmok combizmaiba adták be a szert, amely megváltoztatja az izomnövekedés/kialakulás szabályozását. A 15 hónapos vizsgálat során úgy találták, hogy az izmokban tartós mennyiségi és tónusbeli javulás következett be.
Negatív mellékhatást nem tapasztaltak, ezért a tervek szerint jövő évben indulnak a klinikai próbák.
Az eljárás lényege, hogy manipulálják a myostatin működését, amely egy természetes fehérje és az izomnövekedést szabályozza. Gyermekkorban ez a fehérje majdnem teljesen hiányzik a szervezetből, amíg az izomzat fejlődésben van. Ám amikor a stabil izomzat eléri a felnőttkori fejlettségi szintet, a myostatin megjelenik, hogy gátolja a további növekedési folyamatokat.
A kutatók arra jöttek rá, hogy van egy másik fehérje, a follistatin, amely kötődve a myostatinhoz képes megelőzni, hogy az kifejtse gátló hatását. A technikai kivitelezést az biztosítja, hogy mesterséges follistatin termelő gént kell a szervezetbe bejuttatni, ami ilyen módon tulajdonképpen ösztönzi az izomnövekedést. Ezt a gént ezúttal is AVV vektorral juttatták be az izomsejtekbe, ahol az szépen "besorolt" a normál DNS állomány közé.
Amikor ez a follistatin-gén a helyére kerül, azonnal működésbe lép és gyakorlatilag kikövezi az utat az izomnövekedéshez.
A kísérletben használt majmoknál 8 hét elteltével átlag 15%-os combkörméret növekedést tapasztaltak; elektromos stimulációval pedig azt is kimutatták, hogy a kezelt izmok 78%-al erősebbek voltak, mint a nem kezelt combok. A hatás 15 hónap elteltével működött és nem mutatkoztak egészségügyi problémák.
A kutatók, bízva a sikerben, máris kérvényt nyújtottak be, hogy izombetegeken teszteljék a szert.
Dominic Wells (Imperial College, London) szerint a terápia ígéretes, de azt tudni kell, hogy csak immunszupresszánsok mellett működik (különben a vírus vektor nem tudná bedolgozni magát megfelelően). Tehát a szteroidokhoz hasonlóan itt is igen magas pl. a légúti fertőzések veszélye. Ezen túlmenően nem szabad megfeledkezni arról a törekvésről, hogy magát a betegséget kell kezelni, hiszen önmagában ez csak egy beteg izom növelésének terápiája. Azt is elmondja, hogy az igazi sikerességet abban látja, ha ezt a terápiát valami mással kombinálják majd.
Science Translational Medicine
Hir-Forrás:http://izomdisztrofia.blogspot.com/2009/11/miosztatin-manipulacio.html
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése