SMA-ban ez a jelenlegi egyetlen jelölt, amely hatásos.
A Trophos cég(Franciaország) által kifejlesztett TRO 19622 (cholest-4-en-3-one, oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület, jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve, amely többek közt az idegsejtekben található mitokondriumok pórusának két komponenséhez kötődve, a biokémiai folyamatok módosításán keresztül helyreállítja a betegség által oxidatív stressznek kitett mitokondriumok normális működését, az idegsejtek élettartamát növeli és a z idegsejtek regenerálódását segíti. Ezért a mozgató idegsejtek degenerációjából adódó betegségek gyógyításában szeretnék alkalmazni. ( Journal of Pharmacology And Experimental Therapeutics 2007 május 11.). Az első fázis eredményei alapján a TRO 19622 már napi egy szájon át bevett tabletta esetében is hatékonynak bizonyult SMA betegek kezelésekor. A kipróbálás második fázisát, az Association Francaise contre les Myopathies (AFM) Franciaország támogatásával, most tervezik. A Trohpos nem csak az eredményeket tartja biztatónak, hanem azt is, hogy több, hasonló elvek mentén ható vegyület is számításban jöhet a krónikus, eddig gyógyíthatatlan betegségek terápiájában.
http://treat-nmd.blog.hu/
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése