Itvisma

 

         

Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta az Itvisma (onaszemnogén abeparvovec-brve) alkalmazását gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére felnőtt és 2 éves vagy annál idősebb gyermekeknél, akiknél a túlélő motoros neuron 1 ( SMN1 ) génben igazolt mutáció áll fenn. Az Itvisma egy adeno-asszociált vírus (AAV) vektor alapú génterápia.

„A mai jóváhagyás a génterápiák erejét mutatja, és kezelést kínál az SMA betegségspektrum teljes spektrumában szenvedő betegek számára, beleértve a különböző korú, SMA tünetekkel és motoros funkciókkal rendelkező betegeket is” – mondta Vinay Prasad, MD, MPH, az FDA orvosi és tudományos vezetője, valamint a Biológiai Értékelési és Kutatási Központ igazgatója . „Ez az izgalmas tudományterület folyamatosan megváltoztatja a betegek életét, és az FDA elkötelezett amellett, hogy felgyorsítsa a kielégítetlen orvosi igényeket kielégítő termékek fejlesztését.

Az Itvisma jelentős bizonyítékot mutatott a hatékonyságára 2 éves és idősebb, az SMN1 génben igazolt mutációval rendelkező gyermekek SMA-jának kezelésében, a megfelelő és jól kontrollált 3. fázisú vizsgálatból származó elsődleges hatékonysági bizonyítékok, valamint a termék hatásmechanizmusát jellemző adatokból származó megerősítő hatékonysági bizonyítékok, továbbá a Zolgensma (onaszemnogén abeparvovec-xioi) hatékonysági eredményei alapján, amely ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza intravénás formában. A kérelmező megfelelő indoklást nyújtott be a javallatnak a pivotális vizsgálati populáción túli, SMA-ban szenvedő felnőtt betegekre való kiterjesztésére, azonban figyelmeztetések és óvintézkedések indokoltak a krónikus betegségben szenvedő felnőtt betegeknél a különös érdeklődésre számot tartó mellékhatások (pl. hepatotoxicitás és kardiotoxicitás) potenciálisan megnövekedett kockázata miatt.

Az Itvisma hatóanyaga (gyógyszeranyaga) megegyezik a Zolgensmával, de eltérő koncentrációban van kiszerelve. A Zolgensmát intravénásan adják be 2 év alatti, az SMN1 gén biallél mutációi miatt SMA-ban szenvedő gyermekeknek a beteg testsúlya alapján. Az Itvisma egy koncentrált készítmény kisebb beadási térfogatban, amelyet közvetlenül a központi idegrendszerbe adnak be egyetlen intrathekális injekció formájában, függetlenül a beteg testsúlyától, ami bővíti a 2 évnél idősebb SMA-ban szenvedő betegek számára elérhető kezelési lehetőségeket.

Az Itvisma közvetlen beadása a gerincvelőt körülvevő agy-gerincvelői folyadékba (a hatás helye) lehetővé teszi a motoros neuronokhoz alacsonyabb vektordózis eljuttatását anélkül, hogy a beteg testsúlyához kellene igazítani. Ez egy gyors hatású és közvetlenül az SMA genetikai okát célzó kezelést biztosít. Az SMA kiváltó okának kezelésével az Itvisma visszaállítja az SMN fehérje termelését és megállítja a betegség további progresszióját.

Az FDA felülvizsgáló csoportja együttműködve hasznosította a Zolgensma biztonságossági adatait, és az Itvisma mellékhatásainak többsége összhangban van a Zolgensmával kapcsolatos azonosított kockázatokkal. A Zolgensma címkéjén található, májkárosodásra vonatkozó bekeretezett figyelmeztetésben szereplő információkat a megfelelő módosításokkal megőrizték az Itvisma címkéjén is. Ezt a megközelítést alátámasztják az Itvisma klinikai vizsgálataiban májkárosodást mutató klinikai adatok.

„Jelentős kielégítetlen igény mutatkozik továbbra is az SMA kezelésében, különösen a különböző korú és motoros funkciókkal rendelkező betegek, főként a 2 éves és idősebbek esetében” – mondta Dr. Vijay Kumar, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának Terápiás Termékek Irodájának megbízott igazgatója . „Ez a jóváhagyás a ritka betegségben szenvedő betegek kezelésének támogatása és elősegítése iránti folyamatos elkötelezettségünket mutatja.”  

Az FDA megadta a kérelmeknek a „Fast Track”, az „Breakthrough Therapy” és a „Priority Review” minősítéseket. Az Itvisma emellett „Orphan Drug” minősítést is kapott, amely ösztönzőket biztosít a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére. Az Itvismát a Novartis Gene Therapies, I

nc. gyártja.