Evrysdi (risdiplam)

 Roche bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EB) jóváhagyta az Evrysdi (risdiplam) gyógyszer címkéjének kiterjesztését egy új, szobahőmérsékleten stabil tablettával a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) élők számára. 

Az 5 mg-os tabletta (kb. 6,5 mm), amely egészben lenyelhető vagy vízben feloldható, bevehető étellel vagy anélkül, és szobahőmérsékleten tárolva nem igényel hűtést. Az otthoni alkalmazásra szánt Evrysdi az egyetlen nem invazív, betegségmódosító kezelés, amely az SMA-val élők számára elérhető. 

„Az új Evrysdi tabletta rugalmas alkalmazásának köszönhetően előrelépést jelent az SMA-betegség sokoldalúbb kezelése felé” – mondta Dr. Levi Garraway, Ph.D., a Roche orvosigazgatója és globális termékfejlesztési vezetője. „Az Evrysdi bizonyított hatékonysága, biztonságossága és kényelme jelentősen javította az SMA-val élők betegségének lefolyását, mivel a mai napig több mint 18 000 embert kezeltek vele.” 

Az Evrysdi-t az SMA kezelésére fejlesztették ki azáltal, hogy fokozza és fenntartja az SMN fehérje termelődését a teljes központi idegrendszerben (KIR) és a perifériás szövetekben. Ezzel az innovatív hatásmechanizmussal együtt az új tablettakészítmény további hordozhatóságot és kényelmi előnyöket kínál az SMA-val élő több ezer ember, családtagjaik és gondozóik számára. 

„Üdvözöljük az új kezelési készítmények fejlesztését, amelyek potenciálisan tovább egyszerűsíthetik a betegség kezelését és az SMA-val élők gondozását” – nyilatkozta Nicole Gusset, az SMA Europe vezérigazgatója. „Ez egy olyan betegség, amely napi szintű kezelést igényel, és kiemelkedően fontos, hogy az SMA-val élők és az őket gondozók lehetőséget kapjanak a kezelés optimalizálására.” 

Az engedélyezés egy bioekvivalencia vizsgálat (NCT04718181) adatain alapul, amely az Evrysdi 5 mg-os tabletta formulációját értékelte, amely egészben lenyelhető vagy vízben diszpergálható. Az SMA Europe 2024-es 4. Tudományos Nemzetközi Kongresszusán bemutatott eredmények azt mutatták, hogy a tabletta formula és az eredeti orális oldat bioekvivalenciát biztosít az Evrysdi-vel, ami azt jelenti, hogy a tablettát szedő személyek ugyanolyan bizonyított hatékonyságra és biztonságosságra számíthatnak, mint az orális oldat.

💰 Éves kezelési költségek és átváltás forintra

Csecsemők és kisgyermekek (15 font/6,8 kg testsúly alatt): Az éves kezelés költsége kevesebb mint 100 000 USD, ami jelenlegi árfolyamon (1 USD ≈ 350 HUF) körülbelül 35 millió forintnak felel meg.  

Nagyobb gyermekek és felnőttek (20 kg vagy annál nagyobb testsúly): Az éves kezelés költsége legfeljebb 340 000 USD, ami körülbelül 119 millió forintnak felel meg.  

           💊 Gyógyszerformák és árak

Orális por (0,75 mg/mL): 80 ml kiszerelés ára körülbelül 14 380 USD, ami körülbelül 5 millió forintnak felel meg.  

Orális tabletta (5 mg): 30 tabletta ára körülbelül 35 935 USD, ami körülbelül 12,6 millió forintnak felel meg.  

               💡 Fontos megjegyzések

Az árak a beteg testsúlyától és az adagolástól függően változnak. 

Az Evrysdi ára az Egyesült Államokban általában magasabb, mint más országokban, például Kínában, ahol az ár jelentősen alacsonyabb lehet.  

Az Evrysdi előnye, hogy szájon át szedhető, így otthoni környezetben is alkalmazható, ami különösen előnyös lehet a betegek és családjaik számára.