Az US Food and Drug Administration (FDA) engedélyezte a ritka gyermekkori betegség az SRK-015 , a vizsgálati kezelést spinális izomsorvadás (SMA),
Ez a ritka gyermekgyógyászati betegségmegjelölés és a korábban megadott ritka betegségekgyógyszereinek megnevezése kiemeli, hogy az FDA felismeri az SMA-ban szenvedő betegek kielégítetlen orvosi igényeit.
Továbbra is törekszünk az SRK-015 létrehozására, mint potenciális első izom-orientált terápiára annak érdekében, hogy kezeljük a motoros funkciók hiányait, amelyek továbbra is fennállnak az SMN upregulatorok rendelkezésre állása ellenére ”- mondta Yung Chyung, MD, a Scholar Rock vezérigazgatója a sajtóközleményben .
Az SRK-015 egy monoklonális antitest, amely szelektíven kötődik a myostatin prekurzorához vagy latens formájához , hatékonyan megakadályozva azt, hogy izomszövetekben aktív formává váljanak.
A myostatin egy növekedési faktor, amelyet főleg a vázizomsejtek termelnek, hogy gátolják az izomnövekedést. Azáltal, hogy megakadályozza a myostatin aktív formájának kialakulását ahelyett, hogy közvetlenül blokkolja annak aktivitását, várhatóan javítja az SRK-015 izom erejét és a betegek motoros működését, és kevesebb mellékhatást okoz majd, mint más myostatin inhibitorok.
A koncepció igazolásaként a 2. fázisú, TOPAZ ( NCT03921528 ) nevű klinikai vizsgálat jelenleg értékeli az SRK-015 biztonságosságát és hatékonyságát a 2. és 3. típusú SMA- kban szenvedő gyermekek és felnőttek esetében .
A tanulmány az év elején befejezte a páciensek beiratkozását, és a Scholar Rock az idén később tervezi bejelenteni a féléves időközi adatokat, beleértve a biztonságossági és hatékonysági adatokat is. A tanulmány teljes egyéves kezelési periódusának legfrissebb adatai jövőre várhatók.A tanulmány során a résztvevőket három csoportra osztották: a 3. típusú SMA-k, akik szabadon járhatnak, akik közül néhányan jóváhagyott SMA-kezelést kapnak, másoknak nem; 2. vagy 3. típusú SMA-beli nem járó betegek, akik az 5-ös fordulás után kezdték meg a kezelést; és a 2. típusú SMA-ban szenvedő betegek, akik 5 éves koruk előtt kezdtek kezelést kapni.
Minden betegnek intravénás (vénába) injektált SRK-015 injekciót kell adnia 20 mg / kg vagy 2 mg / kg dózisban négyhetente, attól függően, hogy mely csoportba kerültek, legfeljebb egy évig.
A vizsgálat fő célja annak felmérése, hogy az SRK-015 klinikailag jelentős eredményekhez vezethet-e a betegek motoros funkcióiban. Ezt több funkcionális skála pontszáma alapján határozzák meg, beleértve a felülvizsgált Hammersmith skálát (RHS) és a kibővített Hammersmith funkcionális motor skálát (HFMSE). További vizsgálati célok között szerepel az SRK-015 biztonságossági és farmakológiai tulajdonságainak értékelése.
A terápia farmakológiai profiljának előzetes elemzése a vizsgálatba bevont 29 beteg adatai alapján azt mutatta, hogy az SRK-015 kölcsönhatásba lépett a myostatin formájával, és a szérum 100-szorosára növekedett a beteg vérében.
Az elemzés azt is kimutatta, hogy a látens myostatin szint emelkedése a kezelést követő négy hétben a TOPAZ-ban részt vevő betegekben hasonló volt ahhoz, mint amelyet az előző 1. fázisban részt vevő egészséges önkénteseknél jelentettek .
