Basel,
2018.December-3
A Novartis bejelentette az FDA bejelentés elfogadását és
az AVXS-101 elsőbbségi felülvizsgálatát, egy egyszeri kezelést az SMA Type 1
genetikai kiváltó okainak kezelésére
AVXS-101, mai nevén ZOLGENSMA, egy vizsgálati génpótló terápia az
1. típusú spinális izomsorvadású betegek kezelésére.
A ZOLGENSMA-t úgy tervezték meg, hogy az
SMA 1. típusú, halálos neuromuszkuláris betegség, lehetőségével foglalkozzon.
Ez a fontos lépés az FDA-val egyre közelebb hozza a ZOLGENSMA-t az 1. típusú SMA-val kezelt
betegekhez.
SMA kiváltó oka az ismételt adagolás szükségessége nélkül, a ZOLGENSMA potenciálisan jelentős
terápiás előrelépést jelent ezeknek a betegeknek és családjaiknak "-
mondta David Lennon, az AveXis elnöke. "
Japánban, ahol a ZOLGENSMA SAKIGAKE megnevezéssel
rendelkezik, az új gyógyszer-használatról (J-NDA) a szabályozó hatóságok
döntése várható 2019 első felében.
Európában, ahol a ZOLGENSMA rendelkezik PRIME (PRIority
MEdicines) jelöléssel, a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem (MAA)
várhatóan 2019 közepén várható.
A SAKIGAKE és PRIME megjelölések összehasonlíthatók az FDA
áttörési terápiás megnevezéseivel.
Az elsőbbségi felülvizsgálat megnevezése azt jelenti, hogy az
FDA célja, hogy hat hónapon belül tegyen lépéseket a kérelemre, szemben a 10
hónapos felülvizsgálat alatt.
Utóirat:
De mielőtt öröm táncot járnál azt ne feledd ezt a kezelést a a
Novaris először 4-5 Millió Dollárra árazta be ha jól tudom utána szépítettek
egy kicsit az áron és már csak 1-1,5-Millió Dollárról lehetett olvasni.
Gondolom nem nehéz kitalálni ha ezen vagy hasonló áron hozzák ki a betegek számára kik fognak hozzájutni a kezeléshez
a betegek 99-% biztosan nem fog.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése