SMA SRK-015

A Scholar Rock gyógyszergyár bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerértékelő Ügynökség (Ritka betegségek Gyógyszereivel Foglalkozó Európai Gyógyszerértékelő Ügynökség) (EMA) pozitív véleményt fogadott el az SMA SRK-015 kísérleti gyógyszereiről

Az SRK-015 egy SMN-független, izomvezérelt terápia, melynek célja az SMA betegek által tapasztalt izomsorvadás és gyengeség visszafordítása vagy korlátozása 

Az SRK-015 a myostatin nevű fontos fehérjét gátolja , ami korlátozhatja az izmok növekedését és működését. Célozza miosztatin , SRK-015 potenciálisan kiadja a törések izom sejt növekedését, ami növeli az izom méretét és funkcióját. 

Ha ez sikeres, ez előnyös lehet SMA betegek számára.

Az SMA-betegekkel kapcsolatos későbbi vizsgálatok előkészítése során az SRK-015-et jelenleg egészséges önkéntesekben tesztelik egy I. fázisú klinikai vizsgálat során ( további információkért kattintson ide ).

A Scholar Rock közelmúltban közzétett néhány pre-klinikai adatot az SRK-015 korai generációs variánsa hatásának SMA egérmodellekben. 

Bár nem ugyanaz a gyógyszer, az SRK-015P kezelésnek nagyon hasonló hatásmechanizmusa van, és valószínűleg hasonló hatást gyakorol az izmokra, mint az SRK-015.

A humán molekuláris genetika tudományos folyóiratban publikált munka azt mutatta, hogy az SRK-015 egy SMN-C1 nevű SMN szinttel emelkedő gyógyszerrel való együttes alkalmazása ( további információkért kattintson ide ) nagyobb előnyhöz juttatta az SMN- C1 kezelés önmagában.

A kombinációs kezelés növelte az izmok méretét és erősségét, valamint javította a csonttel kapcsolatos hiányosságokat, amelyeket korábban jelentettek SMA egerekben.

Ezek az új adatok azt bizonyítják, hogy az SRK-015 hasznos lehet az SMA betegek számára, különösen az SMN-függő terápiákkal, például a Spinraza-val kombinációban. A Scholar Rock 2019 elején szándékozik elindítani a Phase II bizonyító erejű tanulmányt az SMA-betegekkel.

Miért is fontos ez most a betegek számára?

Mivel ezt a kezelést nem csak egy típusú izomsorvadásosok számára fejlesztik ki.

Ha minden igaz ezt mástípusú betegeknél is alkalmazható lesz de az időskorú izom leépülésnél is hasznos lehet.

Mivel  most sok betegnek semmi az esélye hogy hozzájusson a Spinrazához a késöbiekbe megjelenő génterápia meg egyszerűen megfizethetetlen lesz ezért

marad ez a megoldás ha egyszer piacra kerül.

http://www.smasupportuk.org.uk/blog/treatments-research/scholar-rock-announce-srk-015-orphan-drug-designation-news-and-publish-pre-clinical-data?fbclid=IwAR2Jzh2Js-dnIinzcFZCouAvD8TFrs3ea40pyEn8xQofBqgsBJKhLGa2DdA

SMA- ZOLGENSMA ?

Basel, 2018.December-3

A Novartis bejelentette az FDA bejelentés elfogadását és az AVXS-101 elsőbbségi felülvizsgálatát, egy egyszeri kezelést az SMA Type 1 genetikai kiváltó okainak kezelésére

AVXS-101, mai nevén ZOLGENSMA, egy vizsgálati génpótló terápia az 1. típusú spinális izomsorvadású betegek kezelésére.

A ZOLGENSMA-t úgy tervezték meg, hogy az SMA 1. típusú, halálos neuromuszkuláris betegség, lehetőségével foglalkozzon.

Ez a fontos lépés az FDA-val egyre közelebb hozza a ZOLGENSMA-t az 1. típusú SMA-val kezelt betegekhez.

SMA kiváltó oka az ismételt adagolás szükségessége nélkül, a ZOLGENSMA potenciálisan jelentős terápiás előrelépést jelent ezeknek a betegeknek és családjaiknak "- mondta David Lennon, az AveXis elnöke. "

Japánban, ahol a ZOLGENSMA SAKIGAKE megnevezéssel rendelkezik, az új gyógyszer-használatról (J-NDA) a szabályozó hatóságok döntése várható 2019 első felében.

Európában, ahol a ZOLGENSMA rendelkezik PRIME (PRIority MEdicines) jelöléssel, a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem (MAA) várhatóan 2019 közepén várható. 

A SAKIGAKE és PRIME megjelölések összehasonlíthatók az FDA áttörési terápiás megnevezéseivel. 

Az elsőbbségi felülvizsgálat megnevezése azt jelenti, hogy az FDA célja, hogy hat hónapon belül tegyen lépéseket a kérelemre, szemben a 10 hónapos felülvizsgálat alatt.

Utóirat:

De mielőtt öröm táncot járnál azt ne feledd ezt a kezelést a a Novaris először 4-5 Millió Dollárra árazta be ha jól tudom utána szépítettek egy kicsit az áron és már csak 1-1,5-Millió Dollárról lehetett olvasni.

Gondolom nem nehéz kitalálni ha ezen vagy hasonló áron hozzák ki a betegek számára  kik fognak hozzájutni a kezeléshez a betegek 99-% biztosan nem fog.

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-avxs-101-one-time-treatment-designed-address-genetic-root-cause-sma-type-1?fbclid=IwAR313NSFdugW5URHf83R-iroXEvKxWDS6T-YMrf1PUKCwJyR1HgBM8I71N0