Hogyan is
állunk most az SMA gyógyítás területén.
Az elmúlt
másfél év tapasztalatait szeretném veletek megosztani.
Ezek az infók
főleg a SMA-betegektől származnak, akik már részt vettek a Spinraza kezelésen.
Nézzük a Spinrazát, ami most elérhető, de nem
mindenkinek csak válogatott betegek kaphatják.
Ezért lehet,
hogy most az SMA-1 leg súlyosabb azért nem kapják, mert úgysem használna náluk.
Próbálkoztak
náluk is, de 6-adag Spinraza injekció után is csak fél órára tudták a beteg
gyermeket levenni a gépről.
Hát ez nem
valami egetverő eredmény ezt lássuk, be ezért ezekkel a betegekkel már nem
nagyon kísérleteznek.
Itthon nálunk
meg se próbálják, hogy a gépen levőket bevonják a kezelésbe.
Egy
másolatnál úgy látszik, kevés fehérjét segít termelni a Spinraza, ami az izmok
működéséhez elég lenne.
A SMA-3 felnőtteknél meg lehet ugyan ez a
helyzet mivel ez a dózis nekik kevés a látványos eredményhez.
A 18-év
felettiek teljesen ki vannak, zárva még lehetőséget sem kapnak itthon nálunk.
Vannak
országok ahol pár SMA-3 beteg kapja, de az eredményeket látva másfél év után és
több kezelés követően az eredmények
náluk sem
eget rengetőek.
Ezért lehet
ez az adag egy felnőttnek kevés mivel náluk már 3-kópia működik, és azt kellene
jobb termelésre bírni az izmok működtetéséhez.
Gondolj bele a nagyobb dózist meg teljesen megfizethetett
len lenne ezért is nincs esélyük a 18-év felettieknek itthon nálunk.
Egy fórumba
olvastam ahol felnőtt SMA-betegek páran azt nyilatkozták a 4-5 kezelés után azt
vették
észre magukon
hogy a következő kezelés előtt kb. 1-héttel már kezdődött náluk a visszaesés és
elkezdtek gyengülni.
Így maradnak
a SMA-2 két kópia számos hasonló év járat és megközelítően hasonló erőbe levő
gyerekek.
Ezeknél a kezelt
gyermekeknél vannak pozitív eredmények, ami legalább számukra biztató.
De ez a fejlődés
még meddig tart náluk azt még nem lehet tudni mivel még kezelés alatt állnak.
Mivel a
Biogén is csak 70-% fehérje emelkedést jósol sajnos ettől nem fognak talpra
állni.
Ez a kezelés
lehet pár gyermeknek jó és idő húzáshoz elég, de a végleges gyógyuláshoz nagyon
kevés.
Az utolsó
infóm szerint itt nálunk idáig 16-gyermek kapja a Spinraza kezelést.
És még a
legfontosabb hogyan mérik a SMN-fehérje szint emelkedését kezelés előtt majd
utána.
Mert ez a
pontozás, amit most használnak szerintem egy nagy baromság.
Láttam ugyan
azt az év járatú ugyan annyi kópia számmal rendelkező gyermeket, aki nem kapott
semmiféle
kezelést és még is jobb fizikai állapotba van, mint aki már a 6-kezelésen van
túl.
Összefoglalva
még nem lesz egy pontos egységesen elfogadott fehérje mérés addig minket tudnak
hülyíteni.
De már úgy
néz ki mások is észbe kaptak és nem dőlnek be a kutatók adatainak és most megpróbálnak
egy egységes mérést kidolgozni.
A Kanadai Ottawa Kórház kutatói 150 000 dollárt
kaptak a Cure
SMA- tól, hogy új
módszereket lehessen kifejleszteni a spinális
izom atrófia (SMA) monitorozására, nem
invazív vér vizsgálattal.
A csapat által
vezetett Robin Parks, PhD, szándékában áll használni apró bit sejtek nevű exosomes,
hogy fejlesszék módszerek nyomon követése SMA progresszió és a betegek
reagálását a kezelésre .
Ezért is ne dőljetek be minden hírnek én már
másfél éve figyelem az eredményeket és így próbálom összerakni az infókat és
reális képet látni.
A Biogénnek
nagyon jó a reklámja nekik az a cél minél többet eladni ezen a horibiris
összegen.
De mint ti is
láthatjátok sok kormány és biztosító ezt másképpen
gondolja és így sok SMA-betegnek semmi esélye sincs, hogy nála is próbálkozzanak.
