Az Amerikai Egyesült
Államok Szabadalmi és Védjegy Hivatala szabadalommal védte az olyan
antitesteket, amelyek szelektíven kötik és gátolják a myostatint - egy olyan
fehérjét, amely természetesen megakadályozza az izomtömeg növekedését.
Ez a Scholar Rocknak
adott új szabadalom megvédi a gyógyszerjelöltjét - SRK-015
- amelyet a Cambridge-i Massachusetts cég fejlesztett ki az izmok erejének és
motorfunkcióinak javítására gerincvelői eredetű izomsorvadás (SMA) és egyéb
motoros rendellenességek esetén.
"Ezzel a széles körű
szabadalmi lefedettséggel és kizárólagossággal 2034 májusig a Scholar Rock
erősen törekszik arra, hogy fejlessze az az SRK-015-öt,
ezt az egyedülálló cselekvési mechanizmussal működő első és egyetlen klinikai
jelöltet." mondta Atsuko Polzin, a Scholar Rock szellemi tulajdonának
vezetője egy sajtóközleményben, amely a szabadalom kiadását "fontos
mérföldkőnek" nevezte.
Korábbi tanulmányok
kimutatták, hogy a mutált myostatin génnel rendelkezőknek is jelentősen nagyobb
az izomtömegük. Ez arra utal, hogy a myostatin aktivitásának gátlása
potenciálisan számos motorbetegséget, pl. SMA-t is kezelhet.
A nem humán főemlősökben
végzett preklinikai vizsgálat kimutatta, hogy az SRK-015
képes az izomsejtek működésének és erősségének javítására. Az SRK-015-tel
kezelt állatok növelték az izomtömeget, valamint javították egyes speciális
izomrostok működését, amelyek sok SMA-ban szenvedőnek problémásak.
A Scholar Rock arra
törekszik, hogy vezető szerepet vállaljon az SMA klinikai vizsgálatokban
történő kezelésében. A vállalat azt tervezi, hogy értékeli az SRK-015
biztonságát és hatékonyságát más olyan terápiákkal kombinálva, amelyek célja az
SMA-hoz vezető genetikai hibák kijavítása. 2018 közepéig a Scholar Rock az SRK-015
potenciálját önálló terápiaként is szeretné kihasználni a ritka genetikai
rendellenesség bizonyos altípusaiban szenvedő betegeknél.
"A
fehérje-növekedési faktorok (mint például a myostatin) aktiválásának célzása
számos fontos potenciális előnyt nyújt, ezáltal a klinikán törekszünk arra,
hogy világszerte vezető gyógyszercsaládot hozzunk létre számos súlyos
betegségben szenvedő beteg kezelésére, beleértve az SMA-sokat is "- mondta
Nagesh Mahanthappa, a Scholar Rock elnök-vezérigazgatója.
A közelmúltban kiadott
szabadalom széles körű védelmet nyújt az SRK-015
és más olyan terápiás antitestek számára, amelyek ugyanazt a mechanizmust
alkalmazzák. Ezek az antitestek számos neuromuszkuláris és egyéb betegség
terápiás stratégiáját jelenthetik.
Emlékeztek először Németországba fedezték fel azt a kis gyereket,
akinél ez a Myosztatin gén nem működött megfelelően és félelmetes fizikai ereje
volt korához képest.
Utána Amerikába született egy fiúgyerek, akiről dokumentumfilm is
készült. Ö Liam Hoekstra aki most is köszöni, jól van.
Pedig egy két agyas furán nézett mivel ez még nincs dokumentálva
és teljes tudatlanság jelent meg rajtuk meg hasonló mi lesz a kisfiúval a későbbi
időbe
