RG7916

2017-július 1 / PRNewswire / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bemutatta az előzetes klinikai adatokat a vállalat közösen fejlesztési programot a Roche és a SMA Alapítvány spinális izomsorvadás (SMA) a Cure-val az  Orlandoi SMA találkozón. 

Előzetes eredmények a RG7916 Sunfish vizsgálat SMA- 2/3 betegeknél igazolták dózisfüggő növekedését.

SMN2 teljes hosszúságú / Δ7 mRNS aránya ~ 400% versus alapvonal, mérve a teljes vérben.

 Ezek az eredmények bizonyítékot szolgáltat a mechanizmus orális kis molekula SMN2 splicing módosítók.

A  RG7916, kis molekula módosítót Survival Motor Neuron 2 (SMN2) splicing, a betegek a ritka genetikai rendellenesség.

RG7916, egy orális vegyület, jelentős versenytársa az injektálható Spinrazának.

Jelenleg az egyetlen engedélyezett kezelés SMA Biogen Spinraza (nusinersen), a Food and Drug Administration December végén adta ki rá az engedélyt

Mivel a Spiraza gyógyszerhez csak egy kis beteg csoport tud hozzájutni, amit már több biztosító is jelezte.

Ezért is fontos ennek a RG7916 új gyógyszernek a piacra jutása.

http://www.prnewswire.com/news-releases/preliminary-phase-2-data-from-spinal-muscular-atrophy-program-presented-at-curesma-conference-300482847.html