SRK-015

Ha jól értelmezem újra elővettek a Miosztatinos kísérleteket?

Ennek egy szépséghibája van, ha ez működne, felborítaná az Evolúciót.
 Na, ezt meg nem engednék meg.

 Gondolj bele a SRK-015 gyógyszerrel tudnák, szabályozni az izom müködést ez akkor azt jelentené, a nagymamád 10-másodpercen belül futná a 100-métert két-vödör vízzel a kezébe egy kezelés után.

 Mióta Németországa utána Amerikába megszületett a két kis kölyök, akinél nem működött a Miosztatin gén az óta vannak rákattanva.

Mivel az állatvilágba már működik, csak az embereknél még valami hibádzik, vagy nem merik megcsinálni. 
Képzeljétek, el a sport világába micsoda káoszt okozna, na ezért vagyok kicsit szkeptikus ezzel a Miosztatin manipulációval.

Nemrégiben mindenféle vacakot lehetett kapni a Mosztatin gén blokkolására, de természetesen egy sem működött. 
De hát próba szerencse bár sikerülne nekik és még ráadásul engedélyeznék is.

http://www.scholarrock.com/pipeline/srk-015-for-sma/intro/

RG7916

2017-július 1 / PRNewswire / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bemutatta az előzetes klinikai adatokat a vállalat közösen fejlesztési programot a Roche és a SMA Alapítvány spinális izomsorvadás (SMA) a Cure-val az  Orlandoi SMA találkozón. 

Előzetes eredmények a RG7916 Sunfish vizsgálat SMA- 2/3 betegeknél igazolták dózisfüggő növekedését.

SMN2 teljes hosszúságú / Δ7 mRNS aránya ~ 400% versus alapvonal, mérve a teljes vérben.

 Ezek az eredmények bizonyítékot szolgáltat a mechanizmus orális kis molekula SMN2 splicing módosítók.

A  RG7916, kis molekula módosítót Survival Motor Neuron 2 (SMN2) splicing, a betegek a ritka genetikai rendellenesség.

RG7916, egy orális vegyület, jelentős versenytársa az injektálható Spinrazának.

Jelenleg az egyetlen engedélyezett kezelés SMA Biogen Spinraza (nusinersen), a Food and Drug Administration December végén adta ki rá az engedélyt

Mivel a Spiraza gyógyszerhez csak egy kis beteg csoport tud hozzájutni, amit már több biztosító is jelezte.

Ezért is fontos ennek a RG7916 új gyógyszernek a piacra jutása.

http://www.prnewswire.com/news-releases/preliminary-phase-2-data-from-spinal-muscular-atrophy-program-presented-at-curesma-conference-300482847.html