AZ EURÓPAI GYÓGYSZERÜGYNÖKSÉG SAJTÓKÖZLEMÉNYE
21/04/2017
Első gyógyszer a gerincvelői eredetű
izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) kezelésére
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi
felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottsága (CHMP) jóváhagyásra
javasolta az úgynevezett gyorsított értékelési eljárásban vizsgált ’Spinraza’
nevű ’ritka betegség kezelését célzó’ gyógyszert.
Az EMA jóváhagyásra javasolta a Spinraza-t
az Európai Unióban az SMA betegségben szenvedő betegek gyógyítására, ami egy
ritka, gyakran végzetes kimenetelű, izomgyengeséggel és a mozgáskészség
fokozatos elvesztésével járó genetikai betegség. A Spinraza egy a gerincvelőt
körülvevő folyadékba 4 havonta beadandó injekció, ezért a beadást csak gerincfolyadék
minatvételben (lumbálásban) jártas egészségügyi szakember végezheti el.
Jelenleg az Európai Unióban nincs
jóváhagyott terápia az SMA kezelésére. A betegek csak kiegészítő jellegű
kezelésekben részesülhetnek, melyek segíti őket és családtagjaikat a betegség
tüneteivel való megbirkózásban. Éppen ezért az SMA betegek számára a gyógyszer
jóváhagyása kulcsfontosságú lenne.
Az SMA egy örökletes genetikai
betegség, mely a mozgató idegek működését befolyásolja. Ezen betegségben
szenvedők nem rendelkeznek elegendő ún. SMN fehérjével, mely elengedhetetlen a
mozgató idegek normális működéséhez és fennmaradásához. Ezen fehérje hiányában
a mozgató idegsejtek sérülnek, és végül elhalnak. Ez az izmok passzivitását
eredményezi és izomgyengeséghez, izomsorvadáshoz vezet.
Az SMN fehérjét két gén, az SMN1 és
SMN2 típusú gén termeli. A legtöbb SMA beteg csupán SMN2 típusú génnel
rendelkezik, amely önmagában nem termel megfelelő mennyiségű fehérjét. A
Spinraza egy olyan gyógyszer, mely az SMN2 típusú gént megfelelő mennyiségű
fehérje termelésére készteti és ez által a mozgatóidegek túlélési esélyét
növeli.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi
felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP)
javaslata egy befejezett és számos jelenleg is folyamatban lévő különböző
típusú és stádiumú SMA betegeken végzett gyógyszerkipróbálás eredményein
alapul.
Az EMA szerint a kipróbálások során
tapasztalt kisebb-nagyobb hatások megfelelő klinikai jelentőséggel bírnak ahhoz
képest, hogy a gyógyszer nélkül a betegeknél idővel a motoros funkciók jelentős
csökkenése tapasztalható. (Például az egyik ilyen kipróbálásban e betegséggel
diagnosztizált, de még semmilyen tünettel nem rendelkező csecsemők kaptak Spinraza
injekciót, akik ezt követően a normál fejlődésnek megfelelő mozgásfejlődési stádiumokat
érték el.)
Tekintettel arra, hogy a Spinraza-val
kezelt betegek hosszú távú nyomon követésére még nem volt lehetőség, nem lehet
még tudni, hogy a Spinraza jótékony hatásai hosszú távon fennmaradnak-e vagy csak
bizonyos SMA betegek gyógyítására lesz-e alkalmas. Mindezen vonatkozásokban
idővel több információ lesz elérhető. (Például az SMA enyhébb formái
tekintetében rendelkezésre álló adatok mennyisége igen korlátozott, de ennek
ellenére a Spinraza pozitív hatása e betegek esetében is feltételezhető, mert a
hatásmechanizmus megegyezik az SMA súlyosabb formáiban szenvedő betegeknél tapasztaltakkal.)
E feltételezések megerősítése céljából a Spinraza jóvhagyását követően további
adatgyűjtés szükséges.
A Spinraza 2012-ben az EMA-tól az ún.
„a ritka betegségek kezelésére szolgáló egyedi gyógyszer”minősítését kapott,
amely azt is jelenti, hogy a forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet az
EMA gyorsított eljárásban vizsgálta annak érdekében, hogy segítse az olyan
gyógyszerhez való hozzáférést, amelyre eddig még kielégítetlen egészségügyi
szükséglet áll fenn.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi
felhasználásra szánt gyógyszerkészítményekért felelős bizottságának (CHMP) 2017
áprilisában elfogadott véleménye egy köztes lépcső a betegek Spinraza-hoz való hozzáférésében,
mely megküldésre került az Európai Bizottságnak az Európai forgalomba hozatali
engedély megadása céljából.
