Nusinersen.

Ionis Pharmaceuticals  és a Biogen Idec  együttműködési megállapodást kötöttek a Nusinerse fejlesztésére és forgalmazására. Ezt a gyógyszer SMA típusú súlyos motoros neuron betegség. kezelésére tervezték  Rövidesen indul a III fázis klinikai a kezelés csecsemőknél és gerinc-izomsorvadásos gyermekeknél.

Nusinersen megkapta  Orphan Drug az FDA (US Food and Drug Administration) és az Európai Gyógyszerügynökség engedélyét az SMA- betegek kezelésére.

Megszerveztek egy kettős-vak, randomizált, ál-eljárással irányított 13 hónapos vizsgálatot és nézik a, hatását és biztonságosságát egy 12 mg (milligramm) adag nusinersenél.

http://www.ionispharma.com/newly-published-nusinersen-clinical-data-highlight-positive-data-in-children-with-spinal-muscular-atrophy/