Ionis Pharmaceuticals és a Biogen
Idec együttműködési megállapodást
kötöttek a Nusinerse fejlesztésére és forgalmazására. Ezt a gyógyszer SMA típusú
súlyos motoros neuron betegség. kezelésére tervezték Rövidesen indul a III fázis klinikai a kezelés csecsemőknél és gerinc-izomsorvadásos
gyermekeknél.
Nusinersen megkapta Orphan Drug az
FDA (US Food and Drug Administration) és az Európai Gyógyszerügynökség engedélyét
az SMA- betegek kezelésére.
Megszerveztek egy kettős-vak, randomizált, ál-eljárással
irányított 13 hónapos vizsgálatot és nézik a, hatását és biztonságosságát egy
12 mg (milligramm) adag nusinersenél.
