Ha jól látom itt az SMA betegek
gyógyszere. Elképzelhető, hogy már lehet kapni? Ennek részletesen utána kell nézni.
Mi ez? TRO 19622 (cholest-4-en-3-one, oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület,
jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve,
amely többek közt az idegsejtekben található mitokondriumok pórusának két
komponenséhez kötődve, a biokémiai folyamatok módosításán keresztül
helyreállítja a betegség által oxidatív stressznek kitett mitokondriumok
normális működését, az idegsejtek élettartamát növeli és a z idegsejtek
regenerálódását segíti. Ezért a mozgató idegsejtek degenerációjából adódó
betegségek gyógyításában szeretnék alkalmazni. Az első fázis eredményei alapján
a TRO 19622 már napi egy szájon át bevett tabletta esetében is hatékonynak
bizonyult SMA betegek kezelésekor.
Ezt a gyógyszert a TROPOS
fejlesztette ki EU-pénzböl.
