Az ISIS-hivatalos tájékoztatás,adott ki az amibe
megerősítette, hogy a ISIS-SMNRx gyógyszer biztonságos és jól tolerálható. A
vizsgálat során nem észleltek semmilyen nem kívánatos negatív mellékhatást.
ISIS nagyon hatékony minden vizsgált SMA- gyermeknél,
jelentős növekedése tapasztaltak a teljesítmény és az izomerőnél.
ISIS-SMN Rx célja, hogy megváltoztassa a splicing egy
szorosan összefüggő SMN2 gént így növelje a SMN fehérje termelést.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése