Itt az új gyógyszer jelölt SRT-344
ez egy olyan gyógyszer, amit az SMA kezelésére fejlesztenek ki.
A weboldal szerint jelentések , SRT-344 jelenleg a pre-klinikai vizsgálati
szakaszban van és várhatóan be I. fázisú klinikai vizsgálatok során a következő
12-24 hónapba várható.
SMART Therapeutics reméli, hogy képes
lesz használni az RNS-modulációs technológiát és így megjavítani a hiányzó vagy
mutált SMN1 mRNS és SMN fehérje hiány. Ezáltal SRT-344 az egyetlen SMA gyógyszerjelölt, ami az SMN1 gént próbálja kijavítani.
Más gyógyszer jelöltekkel, mint a Repligen RG3039 vagy a ISIS SMN-Rx akik a
SMN2 gént szeretnék nagyobb fehérje termelésre bírni.
De van egy szépséghibája mivel egy kezelés, ha jól látom 1,6-Millió Dollár lenne és ez elég sok
beteget kizárna a kezelésből engemet biztosan.
Na, ezek azok a kísérletek, amiből általában nem lesz
semmi, mivel ezek a kísérletek azért jöttek létre, hogy elköltsék a családok
összegyűjtött pénzét. Felsorolni is nehéz lenne az elmúlt évekbe hány hasonló
kutatásra bukkantam!
De mivel én sem vagyok tévedhetetlen egyszer talán rám cáfolnak. Addig is
marad a hit és a reményén bízunk benne az a fény az alagút végén nem megint egy
vonat lesz.
Nincsenek megjegyzések:
Megjegyzés küldése