Adrian Krainer

Adrian Krainer nyilatkozata a lent található videón megnézhető.

Az ISIS Pharmaceuticals-al együtt működve, kifejlesztettünk egy lehetséges gyógyszert, amelyet jelenleg első típusú klinikai kísérletekben tesztelünk. Ígéretesnek tűnik az SMA- betegségnek a gyógyításában.

Hogyan is működik a gyógyszer?

Ez a gyógyszer egy olyan gént céloz meg, amely az SMA betegeknél hibás.(SMN gén) Ennek a génnek egyfajta változata azonban minden betegnél jelen van ez a (SMN2) gén. A gyógyszer megpróbálja kijavítani az SMN2 gén működését, hogy az a megfelelő fehérjét termelje.

A interjúban még arról beszélnek, hogy a gyerekek élet minőségét nagyban befolyásolja ez a betegség, mert izmaik elsorvadnak.

A riporter azzal zárja az interjút, hogy meg néhány év és befejeződnek a kutatások, az orvosok szerint a közeljövőben meglesz a betegség gyógymódja.

ZPR1

Laxman Gangwani, egyetemi docens, a Center of Excellence in Idegtudományi , Texas Tech Egyetem Egészség tudományi Központ El Paso, Texas és munkatársai számoltak be a legújabb SMA-kutatási eredményekről.

ZPR1 szintje összefügg az SMA súlyosságával.

Az (ZPR1)fehérje befolyásolhatja az SMA súlyosságát,egér kísérleteknél elegendő ZPR1 szintnél enyhébb tünetek mutatkoztak, míg alacsony szint súlyosbodással járt együtt.

Mivel ilyen hatása van, potenciális terápiás célpont lehet.

Forrás: http://quest.mda.org/news/sma-disease-course-may-be-affected-zpr1

Asi. Feri.

Szeged biológiai központ.

Szegedi biológiai találkozó.

Fasudil

Ottawai Kutató Intézet.

Dr. Kothary és csapata kimutatta, hogy a laboratóriumi vegyület úgynevezett Y-27632,ami nagyban növeli az élettartamát bizonyos SMA egér model nél.Ebben az új tanulmányban, ők teszteltek egy Fasudil nevű gyógyszert, ami hasonló a Y-27632, de megvan az az előnye, hogy már jóváhagyták a humán klinikai vizsgálatokban.A csoport megállapította, hogy Fasudil al kezelt egereknél a túlélés 300 napra nőt szemben a kezeletleneknél, ami 30,5-nap. Ugyanakkor az átlagos élettartama Fasudilal kezelt SMA- egerek még mindig csak körülbelül fele olyan hosszú, mint a normális egerek nél. "A tanulmány azért fontos, mert tágul egy új kutatási terület, ami elvezethet egy új kezelés kifejlesztéséhez," mondta Melissa Bowerman. "Persze, ez a kutatás még a korai szakaszában van, és bár azt tapasztaltuk, hogy Fasudil jelentősen növelte az élet tartalmát az SMA-egérmodelnél de a gyógyszer nem tudta kijavítani a problémát ezeknél az egereknél.

/Mit lehet tudni erről a Fasudi ról? Elméletileg több országban már elfogadták és agyvérzésnél használják értágításra Mivel az SMA-betegeknél a vérelártás is problémás ezért lehet a hatását itt fejti ki ?/Ha jók az infóim?

Hír: http://www.media.uottawa.ca/mediaroom/news-details_2543.html