A University of Ottawa kutatók azt találták, hogy a prolaktin terhesség hormont lehet használni a SMA- gerincvelői izomsorvadásban.
Prolaktin receptorok találhatók a központi idegrendszerben, beleértve a mozgatóidegeket is. A PRL át tud hatolni az agy-vér gát membránon. Az agy-vér gát egyfajta membrán, ami az agyat védi meg a vérben keringő kémiai anyagoktól. Ezért elméletileg az SMN2 gén aktiválására is hat.
Egy egérkísérletekkel és humán idegsejt tenyészettel alátámasztott 2011-ben készült tudományos publikáció megerősíti, hogy a PRL az SMN fehérje képződést növeli, és bizonyítja a STAT5 SMN transzkripció aktiválását, ezáltal a funkcionális SMN fehérje mennyiségének növekedését. A relatíve mérgező TSA kezeléssel ellentétben minden kísérleti alanyra egyformán hatott a kezelés. A szerzől arra is felhívják a figyelmet, hogy ez a kezelés a génterápiás kísérletekkel szemben olcsóbb és biztonságosabb. A vad (WT) egereken végzett kísérletek során az SMN szintézis kevésbé volt látványos az emberi SMN2 gént hordozó SMA egereken, mivel a humán SMN2 génen 12 STAT kötőhely található, míg a rágcsálók SMN génjén egy sem. A PRL javította a mozgásképességét és az életkilátást súlyosan SMA beteg egérmodellekben. Ezzel bebizonyosodott, hogy a PRL egyike az ígéretes ágenseknek.
A PRL adagolás biztonságosságát tejelválasztás serkentésére végzett hormonkezelések igazolják. Lehetséges mellékhatások: hyperprolactinaemia, amely ösztrogénhiányhoz vezethet, ennek eredményeként csontritkulás, dopamintermelődés csökkenés léphet fel.
Az eredmények alapján a PRL bevonható a klinikai kipróbálásokba, az alábbi indokokkal:
• SMA fenotípus javulása megfigyelhető egérmodell kísérletekben;
• PRL átjárhatóság az agy-vér gáton, tehát a hatékonyság megoldott;
• biztonságos és az FDA (Food and Drug Administration) által jóváhagyott státus.
Rágcsálókban a betegség korai fázisában adott PRL maximális mutatkozik az SMN génterápiában. Feltételezik, hogy az újszülöttek szűrése és a kezelés azonnali megkezdése a kezelés optimális hatásának alapfeltétele. SMA2 és SMA3 betegek számára is kecsegtetőek a vizsgálati eredmények, hiszen feltételezések szerint a PRL kezelés az SMN fehérje mennyiségét növeli, ezért a megmaradt mozgatóidegek funkciói szintén javulni fognak. A PRL kezelés kombinálása SMN2 transzkripciós stabilizátorokkal és neuroprotektív vegyületekkel szintén megfontolandó lehet.
Forrás: http://www.treat-nmd.hu/klinikai-kiprobalasok/legujabb-eredmenyek/124
