Dr. Brunhilde Wirth összefoglalja a Kölni Molekuláris Gyógyszerközpont felfedezését, amelyet nemrég publikáltak. A lényege, hogy két SMA-s egéren végeztek egy kísérletet, melyben egy új fehérjetípussal, az ún. SAHA fehérjével kezelték a beteg egereket. Van egy VPA nevű fehérje, amit már hatékonyan használtak az SMN fehérje szint kezelésére, de csak kb. az SMA betegek 1/3-ánál volt hatékony, míg a többieknél vagy nem volt javulás vagy romlás volt az SMN fehérje szintben.
Ez az új SAHA fehérje jelentősen meghosszabbította a beteg egerek életét. A kezelt állatoknál javulás mutatkozott a motorikus funkciókban, megnövekedett a motorikus neuronok száma, az izomrostok, valamint a központi idegrendszeri csomópontok száma. A SAHA fehérje jelentősen megemelte az SMN fehérje szintjét a gerincagyban, az agyban és az izmokban. Mindenképpen javasolják a SAHA fehérjét, mint egy lehetőséget az SMA kezelésére.
Ez az új SAHA fehérje jelentősen meghosszabbította a beteg egerek életét. A kezelt állatoknál javulás mutatkozott a motorikus funkciókban, megnövekedett a motorikus neuronok száma, az izomrostok, valamint a központi idegrendszeri csomópontok száma. A SAHA fehérje jelentősen megemelte az SMN fehérje szintjét a gerincagyban, az agyban és az izmokban. Mindenképpen javasolják a SAHA fehérjét, mint egy lehetőséget az SMA kezelésére.
