SMA-Klinikai Kiprobálás.

Küszöbön áll SMA2 és SMA3 betegek részére egy klinikai kipróbálásban való részvétel lehetősége. Ezért minden 3-25 év (2010. ápr. 5-ig!) közötti beteget, valamint SMA3 beteget, minden korosztályból, hogy minél nagyobb számban regisztráljon a regisztrált betegek számára majd induló toborzás számára (is)! A regisztrációs adatlapok erről a lapról http://treat-nmd.blog.hu/ letölthetők. Csak a postán elküldött, aláírással ellátott beleegyező nyilatkozatot tartalmazó regisztrációt tudják elfogadni. Ne feledjék azt sem, hogy csak a genetikai vizsgálat eredményével megerősített diagnózisú betegek regisztrációját tudjuk elfogadni. Akik már szerepelnek a TREAT-NMD adatbázisban, azok várjanak türelemmel az értesítésig. Senkit, aki megfelel a majdan megismert követelményeknek, nem fognak kihagyni. Felhívom a szülők és betegek figyelmét, hogy a klinikai kipróbáláson való részvétel nem tekintető gyógyító kezelésnek, hanem áldozatos úttörő munka a beteg és a betegtársak jövőbeli gyógyításának sikere érdekében! A szóba jöhető intézmények minél nagyobb számú regisztrációja (Care and Trial Site Registry www.treat-nmd.eu/trialsites) elegendhetetlenül szükséges ahhoz, hogy Magyarországon is kiválasszák a klinikai kipróbálásokhoz megfelelő infrastruktúrával rendelkező centrumokat. A regisztrációt követően az intézetek saját adataikat naprakészre módosíthatják, ha jelszavukkal belépnek a rendszerbe. Minden további publikus információt közzétesznek ezen az oldalon. http://treat-nmd.blog.hu/ Legelső ezzel kapcsolatos tájékoztató anyagok egy sajtóközlemény lesz.

Forrás: http://treat-nmd.blog.hu/

TRO19622

Új év új remények. Itt az első, ha minden igaz ez évben a TROPOS
által kifejlesztet TRO19622 kísérleti gyógyszert kipróbálásra kerül az SMA-betegeken. TREAT-NMD részvételével a klinikai centrum kiválasztásában a protokoll kidolgozásában a TROPOS és a CRO LabConsult cégekkel együtmüködve.
Megvalosithatosági információk gyűjtése a TREAT-NMD SMA-adatbázisbol a CTSR regisztrált intézetektől.
Mi is a TRO 19622?
TRO 19622 (cholest-4-en-3-one, oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület, jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve, amely többek közt az idegsejtekben található mitokondriumok pórusának két komponenséhez kötődve, a biokémiai folyamatok módosításán keresztül helyreállítja a betegség által oxidatív stressznek kitett mitokondriumok normális működését, az idegsejtek élettartamát növeli és a z idegsejtek regenerálódását segíti. Ezért a mozgató idegsejtek degenerációjából adódó betegségek gyógyításában szeretnék alkalmazni. Az első fázis eredményei alapján a TRO 19622 már napi egy szájon át bevett tabletta esetében is hatékonynak bizonyult SMA betegek kezelésekor.