USA Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) elfogadta
az új gyógyszer iránti kérelem (NDA) benyújtását. gerincvelő izom atrófiával (SMA)
élő embereknél javasolt alkalmazandó rizdiplam esetében.
az új gyógyszer iránti kérelem (NDA) benyújtását. gerincvelő izom atrófiával (SMA)
élő embereknél javasolt alkalmazandó rizdiplam esetében.
Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott a kérelemnek, ami azt jelenti,
hogy az ügynökség várhatóan jelenleg a
szokásos 10 hónap helyett 6 hónapon belül felülvizsgálja a kérelmet.
hogy az ügynökség várhatóan jelenleg a
szokásos 10 hónap helyett 6 hónapon belül felülvizsgálja a kérelmet.
Az FDA várhatóan 2020. május 24-ig dönt a jóváhagyásáról.
Akkor most foglaljuk össze miért is fontos ez a Risdiplán a betegeknek.
Mivel most csak a Spinraza pár beteg gyermek számára elérhető.
A génterápiával meg nem is érdemes foglalkozni mivel az megfizethetetlen.
Itt most sok minden azon múlik hogy milyen áron hozzák forgalomba a Risdiplant
Ha hasonló áron jön ki mint a Spinraza akkor megint semmi esélyük
nem lesz sok betegnek a hozzájutáshoz.
nem lesz sok betegnek a hozzájutáshoz.
