AveXis " génterápia,
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) a spinális izomatrófia (SMA)
jóváhagyást felé halad, amikor a második beteg halálát
is jelentették.
Az egyik beteg a légzési elégtelenségben halt meg, és egy
vizsgálat megállapította, hogy nem kapcsolódik a génterápiához.
Ezt követően a cégek arról számoltak be, hogy egy másik
vizsgálatban egy másik halál is történt, ez a 6 hónapos, 1-es típusú SMA-s
beteg Európában.
„Az előzetes megállapítások azt mutatják, hogy ez súlyos légúti
fertőzés összefüggésében következett be, amelyet egy tüneti SMA 1. típusú
páciens neurológiai szövődményei követnek, és valószínűleg összefüggésben állt
a kutató kezelésével” - mondta Eric Althoff, a Novartis szóvivője.„
Megtörtént a boncolás, és az eredmények függőben vannak.
Ha többet tudnak, további frissítéseket fognak nyújtani.”
Decemberben
az Élelmiszerügyi és Gyógyszerügyi
Hivatal (FDA) elfogadta az AveXis Biologics Licenszeladását (BLA) a
Zolgensma számára, amelynek célpontja 2019 májusában volt.
Április 19-én azonban a vállalat azt mondta, hogy vizsgálatot
folytat arról, hogy egy különálló európai kísérletben a második halál a
génterápiával kapcsolatos-e
A múlt héten bemutatták az 1. típusú SMA-val rendelkező 22
csecsemő közbenső adatait az Orlando-i Izmos Dystrophia Egyesület találkozóján.
A vállalatok tájékoztatták a szabályozó hatóságokat és a
klinikai vizsgálatot végző kutatókat.
A Reuters jelentése
szerint a Novartis jelezte, hogy a Zolgensma árát a biztosítókkal folytatott
tárgyalások során állapítják meg, de úgy véli, hogy a kezelés költséghatékony
lenne így a kezelést 1.5- és 5 millió dollár között szeretné be árazni.
Ha jól látom, a Novartis mindenképpen be szeretne kerülni a Guinness rekordok könyvébe és szeretné megszerezni a világon legdrágább kezelést.
Azt hiszem ezek után ezzel a génterápiával
már nem érdemes foglalkozni mivel ezt nem a betegek részére lesz kifejlesztve.
A biztosítok kizárt dolog hogy kifizessék
ezt a 1.5-5 Millió Dollárt
Nézd a Spinraza 750-ezer Dolláros árát, azt
is csak pár beteg kapja korlátozott számba.
De hogy ezt is meddig azt még ők sem tudják, így az is bent van a pakliba, hogy ennél is egyszerűen azt mondják bocsi
ennyi volt és elfogyott a keret erre a gyógyszerre.
