Most már bizonyították, a két független vizsgálatokkal
is, hogy a RG-7800 kezeléssel SMN fehérjeszint kétszeresére nőtt a második
fázisban értékelték az orális RG 7800-at. Az első fázisnál az volt a gond, hogy
szájon át és vénás injekcióval nem jut el az agyba és a gerincvelőbe. Most ez a
második fázisbiztató, mivel a betegeknél az SMN fehérjeszint kétszeresére nőtt,
úgy vélik, ez klinikailag hasznos lehet a betegek számára. 64 felnőttet és
gyermeket vontak be a kísérletekbe, beigazolódott, hogy az SMN fehérje
növelhető az RG 7800-al.12 héten át napi 10 mg-ot kaptak. Az RG 7800
módosította az alternatív spicling SMN 2 gént, mely egyébként egészséges
emberekben megtalálható.
