ACE-031, az új izomtömegnövelő.

Az ACE-031 egy mesterséges fehérje, amelyet az Acceleron nevű biotech cég fejlsztett ki neuromuszkuláris betegségek kezelésére. Az ACE-031 a sejtek felületén levő ActrIIB nevű receptort utánozza. Ez a receptor fogadja azokat a fehérjéket, amelyek ki- illetve bekapcsolják az izomképződést. Így szabályozza szervezetünk az izom- és kötőszövet arányát. Az ACE-031 az izomblokkoló fehérjékre (pl. miosztatin) specializálódott és amolyan csaliként szolgál. Azok a fehérjék, amelyek "bekapták a csalit", vagyis hozzákapcsolódtak az ACE-031-hez, már nem jutnak el a receptorhoz, így nem tudják kikapcsolni az izomképződést. Az ACE-031 előnye a korábban tesztelt MYO-029-hez képest (amely a klinikai tesztek második fázisában hatástalannak bizonyult), hogy nemcsak a miosztatint gátolja, hanem más izomblokkoló fehérjéket is, ezáltal hatásosabb, mint a MYO-029.

Mdx egereken az ACE-031 gyors és jelentős, az egészséges állatokéhoz hasonló izomtömeg és izomerő növekedést okozott. Csökkentette a fibrózist és a zsírsejtek beépülését, javítva ezzel az izomzat minőségét. A kezelés hatására az állatok csonttömege is megnőtt kezeletlen társaikéhoz képest.

Az ACE-031 túl van a humán klinikai tesztek I. fázisán is, melynek célja a hatásosság és a tolerálhatóság megállapítása volt. A teszteket 48 egészséges, menopauzán átesett nőn végezték el. Az önkéntesek 6 különböző dózist kaptak egyetlen injekció formájában. A gyógyszer jól tolerálható volt minden dózisban, jelentős mellékhatás nem jelentkezett. Az ACE-031 átlagos fél-élettartama a szervezetben 10-15 nap, ami a kutatók szerint az jelenti, hogy terápiás alkalmazás esetén havi 1-2 injekció elegendő lesz. 1mg/kg és 3mg/kg dózisok esetén a sovány izomtömeg 2.4% illetve 2.6%-al, az izom térfogata pedig 3.5 illetve 5.1%-al növekedett a placebo csoporthoz képest.

A klinikai kipróbálás II. fázisában Duchenne-betegeken fogják tesztelni a gyógyszert. A résztvevők toborzása folyamatban van. A tesztek célja, hogy megállapítsák az ACE-031 biztonságos és jól tolerálható-e DMD-s gyerekek esetén is, és hogy meghatározzák az optimális dózist. Négy különböző dózist fognak kipróbálni, bőr alá injekciózva, 4 hetente, összesen 12 hétig. Kettős vakteszt lesz.

Forrás: http://duchenne.freeblog.hu/