HDAC inhibitorok

Érdekes felfedezések jelentek meg a napokba.

Tom Gillingwater, neuroanatómia professzora, írta le egy tanulmányába.

A kutatok azt találták a HDAC inhibitorok növelhetik az SMN-fehérje szintjét az SMA- egér modelleknél és csökkentik az izom veszteséget.

Mi az érdekes ebben a tanulmányban? Ezt már 2009-ben felfedezték és akkor /egy tanulmány megmutatja, hogy az újfajta benzamide M344 hatóanyag (egy HDAC gátló), megnöveli az SMN2 fehérje termelését a vizsgált SMA sejtkultúrákban és ezzel a kísérleti anyaggal érték el a laboratóriumi körülmények között a legmagasabb SMN-fehérje szintnövekedést.

Benzamide- M344 leírása.

Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a hiszton-deacetiláz nevű gyógyszert suberoylanilide hidroxámsav, márkaneve: Zolinza, kimutatták, hogy növeli az élettartalmat az SMA egereknél.

A gyógyszert már jóváhagyta a US Food and Drug Administration ezt a gyógyszert a rák egy bizonyos fajtájánál használják,de ezt a gyógyszer úgy tűnik, nem hagyták jóvá Európában.

A lényeg, hogy ez a gyógyszer már próbálták az embereken és így könnyebb tesztelni ezt a gyógyszert az SMA-betegeken.

Hir : http://www.medicaldaily.com/news/20120227/9183/cancer-drug-fda-spinal-muscular-atrophy.htm

SMA-kutatás.

Kedves Szülök és SMA-tulélök.

Ahogyan én látom, sok embernek fogalma sincs, hogyan zajlanak a SMA-kutatások és mik az esélyeink.

Először is kezdeném kis hazánkba a Nagy Tamás szeretet volna egy SMA-társaságot összehozni, de ahogyan látom ez bedőlt az érdektelenség miatt. Nem a Tamás hibája miatt lett ez az állapot mivel ö jót akart, hogy közösen próbáljunk megoldást találni, de ezt nálunk nem lehetett megoldani. Mivel beléptünk a Treat-NMD így nötek az esélyeink, hogy legalább tudjanak rólunk.

Az őszi Szegedi összejövetelen elhangzott egy érdekes kísérlet erről itt tájékozódhatsz http://asi-sma.blogspot.com/2012/01/blog-post.html ha jól értelmezem, mesterséges kromoszómába szeretnének őssejteket beleszuszakolni és SMA betegekbe bejuttatni.

A szépség hibája csak az, hogy állat kísérletekkel kezdik, ami köztudott nagyon hosszadalmas folyamat lesz.

Akkor térjünk rá Európára itt a TROPOS kifejlesztette a TRO-19622 kísérleti gyógyszert, de ez a szokásos lassított módszerrel megy, a vizsgálata nekik idejük van a betegeknek fogytán, de ez őket nem érdekli.

Arról nem beszélve ki próbálták ALS-betegeken de teljes kudarc így a hír hallatán valahogy nem vagyok feldobva.

Erről itt találsz infót: http://www.mitotarget.eu/en/news/disappointing-results-of-olesoxime-clinical-trial-announced/

Amerikában már túl vannak az állat kísérleteken és így már az SMA-betegeken tesztelik, a kísérleteket az eredményekről még semmit nem tudok, de dolgozom rajta. Ami még a legfontosabb ott már gyorsítottan mennek, a dolgok az utolsó stádiumba már nem akarják évekig húzni az eredmények elbírálását, nem úgy, mint ahogyan ezt a TROPOS-teszi itt Európába.

A legfontosabb három kísérletről itt olvashatsz, amiből talán lesz is valami.
Első: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice
Második: http://www.businessweek.com/news/2011-12-01/roche-enters-race-to-cure-genetic-disease-with-490-million-deal.html
Harmadik: http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150

Hogyan tovább?

Először is információkat kell, beszerezni az eredményekről mivel azt kezelő orvosod nem fogja megtenni.

Ha valaki jól beszél Angolul és a telefont is tudja használni esetleg van Amerikai kapcsolata ezt a kutatót kellene utolérni és infókat begyűjteni tőle: http://www.cshl.edu/Faculty/krainer-adrian-r.html a kutatásáról itt olvashatsz: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice természetesen nem az anyag összetételéről kell kérdezni, de ha

sikerülne neveket és email címeket megtudni betegekről, akik részt vesznek a kísérletbe már az is előrelépés lenne.

Vagy egy fórumot találni ahol a betegek információt cserélnek.

Itt van egy Amerikai fórum ezt is meglehet próbálni http://www.smacommunity.org/

A másik intézet, aki már elkezdte a embereken a kísérleteket az a RepliGen azt hiszem, ők lesznek az elsők, akik ki jönnek, az első gyógyszerrel erről itt olvashatsz : http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150

Az elérhetőségük itt van: http://www.repligen.com/about-us/contact-us

Hát akkor jó kutatást és sok szerencsét, de ha van, jobb ötleted nyitott vagyok mindenre, van, valami hasznos infód oszd meg velem.

Asi. Feri.

Rirosz.

Kedves Mindenki!

Magyarország – csatlakozva a nemzetközi és az uniós gyakorlathoz – előkészítő lépéseket tett a Ritka Betegségek Nemzeti Terv kidolgozására. Ez azért igen fontos kormányzati aktivitás, mert ebben megfogalmazható – és jogszabályokkal is megerősíthető – a ritka és veleszületett betegekkel kapcsolatos egészségügyi, szociális, foglalkoztatási és egyéb ágazati elvárás, amelyek biztosíthatják betegeink és családjaik számára a lehető legjobb körülményeket és lehetőségeket. A nemzeti terv kidolgozása érdekében a Nemzeti Erőforrás Minisztérium (NEFMI) Egészségügyért Felelős Államtitkársága Prof. Dr. Kosztolányi György koordinációjával életre hívott egy bizottságot, amely feladata a Nemzeti terv kidolgozása és szakmai egyeztetése, végül kormányzati elfogadtatása.

A bizottságba – a civil szféra képviseletében – meghívást kapott a RIROSZ, mint a hazai ritka és veleszületett betegségek jelentős ernyőszervezete.

A RIROSZ-on belül felállítottunk egy koordinatív munkacsoportot*, amely szakmai területenként vesz részt a tervezés folyamatában. Terveink szerint a munkamenetről részletesen tájékoztatunk, megosztunk veletek minden munkaanyagot, várva javaslataitokat, véleményeteket, amelyekkel támogatjátok munkacsoportunkat a hatékony érdekképviseletben.

A NEFMI bevonta partnerként a RIROSZ-t a Ritka Betegségek Nemzeti Tervének kidolgozásába, tehát itt van az a várt lehetőség, amelyet ki kell használnunk betegeink érdekeinek hatékony megjelenítésére!

Kérjük tehát, hogy annak érdekében, hogy hathatósan képviselhessünk Titeket, nevezzétek meg a Tagszervezet azon képviselőjét, akivel az anyagok véleményezésében a kapcsolatot tarthatjuk, aki az álláspontotokat képviseli. Kérjük, hogy akadályoztatása esetére helyettest is jelöljetek ki, hogy lehetőleg zökkenőmentes legyen a véleményalkotás.

Első feladatként azt kell felmérnünk, hogy van-e olyan szabályozás hatályban, amely az általatok képviselt ritka beteg csoport számára nem megfelelő, sérelmes, vagy van-e olyan terület, amely szabályozásra vár a ritka betegek tekintetében. Kérjük, hogy ezzel kapcsolatos véleményeteket küldjétek meg számunkra.

Csapó Judit.

e mail címem juditcsapo@yahoo.com

Hír forrás. http://www.angyalszarnyak.hu/?action=show&id=350

SMA

Olvashatjátok a nagy gyógyszergyártók is beléptek a kutatásba és nem szeretnének kimaradni. és a legfontosabb gyorsított
eljárással mennek a dolgok.

Három esélyünk van gyógyuláshoz, amiből úgy néz ki lesz is valami.
Első: http://www.cshl.edu/Article-Krainer/antisense-therapy-delivers-long-term-correction-of-severe-spinal-muscular-atrophy-in-mice
Második: http://www.businessweek.com/news/2011-12-01/roche-enters-race-to-cure-genetic-disease-with-490-million-deal.html
Harmadik: http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6074&TYPE=1150
Ezt a három kutatást kell figyelni itt, lesz a megoldás.
Most már csak egy olyan szakembert kellene találni aki, segítene és elintézni, hogy a három kísérletből valamelyik eljutna hozzánk is.

A TROPOS-kísérletébe már nem bízom, mert lassú és az SM-nél sem működött.

Erről itt olvashatsz: http://www.mitotarget.eu/en/news/disappointing-results-of-olesoxime-clinical-trial-announced/

Asi Feri.

Biogen Idec Inc

Biogen Idec Inc. bejelentette. hogy együtt fog működni az Isis Pharmaceuticals Inc. hogy dolgozzon ki egy kezelés spinális izomsorvadásra, mint ritka genetikai rendellenességre.

Isis Pharmaceuticals vezérigazgatója Stanley Crooke, bejelentette meg kezdődnek a I.fázisú vizsgálatok az ISIS SMNrx el.

A Biogen Idec Inc.második gyógyszerkutató intézet, aki belép anyagilag is a kutatásba és a gyógyszer kifejlesztésében mivel idáig csak kisebb intézetek vettek részt a kutatásban.

Az első a Svájci Roche, aki a PTC.vel kötött megállapodást licencszerzödésröl.

Mivel elég előre haladott állapodba vannak a kísérletek így a nagy gyógyszergyártok sem szeretnének kimaradni és hajlandóak nagy pénzösszegeket befektetni a kutatásba.

Ez a harmadik lehetőség, ami eljut az SMA-betegek ig.

Az első a REPLI-GEN, aki a sor elején áll utána jött a Roche ök. a PTC-vel szövetkeztek és most a Biogen Idec Inc. aki beszáll az ISIS SMNrx kutatásába.

Hír: http://www.businessweek.com/ap/financialnews/D9S27HR80.htm

TRO 19622

2011. december 13.-án kiábrándító Hírt jelentett be a TROPOS OlesoximeTRO-19622 vizsgálták a biztonságosságát és hatékonyságát 512-ALS betegen Európa-szerte.

Bár bebizonyosodott, hogy biztonságos és jól tolerálható, de nem mutatott jelentős növekedést túlélés be.

Miért rósz hír ez? Mivel nem régen kezdődtek el az SMA-betegeken is ezek a kísérletek, amiről sikeresen le maradtunk.

Lehet, itt jön be, megint ami a laboratóriumba működik és egérkísérletekbe bevált az embereknél nem hatásos?

De erre még nekünk sokat kell, várni mivel 2013-év második felébe ígérik az első eredményeket.

Tudod a remény hal meg utoljára, vagy mi.de ez már legyen a mi gondunk.

Hírforrás: http://www.mitotarget.eu/en/news/disappointing-results-of-olesoxime-clinical-trial-announced/

Roche.

Svájci gyógyszeripari óriás, a Roche , PTC Therapeutics és a SMA Alapítvány bejelentette, a licencszerződést a PTC Spinal izomsorvadásban.
PTC Threapeutics azonosítottak három különböző vegyületet, ami nagyban növeli az SMN fehérje szintjét és növeli átlagos túlélést a súlyos SMA egereknél. Ezek a vegyületek szájon át szedhetők, és átjutnak a vér-agy gáton.
Miért fontos ez a HIR? Ez lesz az első alkalom, amikor egy gyógyszergyártó is belép az üzletbe ezáltal talán a kutatások is felgyorsulnak.
Arról nem beszélve találtam egy Magyarországi Roche intézetet is.

Hír Forrás