Biogen Idec Inc

Biogen Idec Inc. bejelentette. hogy együtt fog működni az Isis Pharmaceuticals Inc. hogy dolgozzon ki egy kezelés spinális izomsorvadásra, mint ritka genetikai rendellenességre.

Isis Pharmaceuticals vezérigazgatója Stanley Crooke, bejelentette meg kezdődnek a I.fázisú vizsgálatok az ISIS SMNrx el.

A Biogen Idec Inc.második gyógyszerkutató intézet, aki belép anyagilag is a kutatásba és a gyógyszer kifejlesztésében mivel idáig csak kisebb intézetek vettek részt a kutatásban.

Az első a Svájci Roche, aki a PTC.vel kötött megállapodást licencszerzödésröl.

Mivel elég előre haladott állapodba vannak a kísérletek így a nagy gyógyszergyártok sem szeretnének kimaradni és hajlandóak nagy pénzösszegeket befektetni a kutatásba.

Ez a harmadik lehetőség, ami eljut az SMA-betegek ig.

Az első a REPLI-GEN, aki a sor elején áll utána jött a Roche ök. a PTC-vel szövetkeztek és most a Biogen Idec Inc. aki beszáll az ISIS SMNrx kutatásába.

Hír: http://www.businessweek.com/ap/financialnews/D9S27HR80.htm

TRO 19622

2011. december 13.-án kiábrándító Hírt jelentett be a TROPOS OlesoximeTRO-19622 vizsgálták a biztonságosságát és hatékonyságát 512-ALS betegen Európa-szerte.

Bár bebizonyosodott, hogy biztonságos és jól tolerálható, de nem mutatott jelentős növekedést túlélés be.

Miért rósz hír ez? Mivel nem régen kezdődtek el az SMA-betegeken is ezek a kísérletek, amiről sikeresen le maradtunk.

Lehet, itt jön be, megint ami a laboratóriumba működik és egérkísérletekbe bevált az embereknél nem hatásos?

De erre még nekünk sokat kell, várni mivel 2013-év második felébe ígérik az első eredményeket.

Tudod a remény hal meg utoljára, vagy mi.de ez már legyen a mi gondunk.

Hírforrás: http://www.mitotarget.eu/en/news/disappointing-results-of-olesoxime-clinical-trial-announced/

Roche.

Svájci gyógyszeripari óriás, a Roche , PTC Therapeutics és a SMA Alapítvány bejelentette, a licencszerződést a PTC Spinal izomsorvadásban.
PTC Threapeutics azonosítottak három különböző vegyületet, ami nagyban növeli az SMN fehérje szintjét és növeli átlagos túlélést a súlyos SMA egereknél. Ezek a vegyületek szájon át szedhetők, és átjutnak a vér-agy gáton.
Miért fontos ez a HIR? Ez lesz az első alkalom, amikor egy gyógyszergyártó is belép az üzletbe ezáltal talán a kutatások is felgyorsulnak.
Arról nem beszélve találtam egy Magyarországi Roche intézetet is.

Hír Forrás

TREAT-NMD

A TREAT-NMD egy érdekes összefoglalót készített az elmúlt évek munkájukról és a jövőbeli kilátásokról.

A teljes szöveget itt megtalálod.

Dr.Garami Márta várja a visszajelzéseteket

Kedves szülők/betegek!

Azzal a kéréssel fordulunk Önökhöz, hogy küldjenek visszajelzést a TREAT-NMD és a CARE-NMD pályázati programok keretében végzett munkánkról. Kérjük, amennyiben munkánkkal kapcsolatban megjegyzése, javaslata, véleménye van, küldje meg a garami.marta@oki.antsz.hu címre!

Én telefonon és e-mailbe próbáltam a kapcsolatot velük tartani és infókat beszerezni, de azt hiszem, most feladom.

Azért egy észrevételem lenne az egész EU. TREAT-NMD munkájáról az elmúlt évekbe senkinek nem jutott az eszébe, hogy a kísérleteket felgyorsítják, és soron kívül kezeljék nem úgy, mint más kísérleti gyógyszereket. A 10-évet úgy látszik, be kell tartani, de van, erre ellenpélda is lásd a RepliGen, aki sikerrel felgyorsította a kutatást és az eredményeket. Úgy látszik, van ilyen lehetőség is csak itt Európába ezt nem ismerik és marad a jól bevált időhúzásos 10-éves gyakorlat

A TROPOS-nagy eredménynek tartotta, hogy sikerült nekik 8-hónap alatt kiválasztani az SMA- betegeket és az első részeredmények 2013-második felébe várható.

Én valahogy nem vagyok, fel doboddal a gyorsaságuktól ez úgy néz, ki ha van pénz, akkor lesz kutatás, de az mindig idő előtt elfogy és marad az evolúciós kiválasztódás.

Szerintem ma egy rákos gyermeknek nagyobb a túlélési esélye, mint egy SMA-val születetnek, ha majd egyszer egy érintett szakember is erre rájön, talán akkor tesznek lépéseket a kutatás felgyorsításért. Addig is maradnak a jól megszokott semmitmondó összejövetelek mindenféle eredmények nélkül. Igaz ezt az agyasok másképp látják, de mi nem egy székben ülünk.

Asi.

ISIS-SMNrx

Az Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) bejelentette, hogy az ISI-SMNRX, (ASO-10-27) klinikai kipróbálásának 1. fázisa megkezdődött. Az ISI-SMNRX az SMA betegség minden típusának kezelésére potenciális lehetőség. Az ISIS-SMNRx növeli az izomerőt, a légzésfunkciókat különösen javítja az életminőséget az állatkísérletek tanúsága szerint. – nyilatkozta Darryl C. De Vivo, M.D., Sidney Carter a neurológia és gyermekgyógyászat professzora (Motor Neuron Center, Columbia University Medical Center).

A klinikai kipróbálás alapja, hogy az RNS átírásába bekapcsolódó ISIS-SMNRx antiszensz oligonukleotid (RNS szplájszing) növeli a funkcionális SMN fehérje mennyiségét a kevésbé súlyos illetve súlyos tüneteket mutató SMA egérmodell kísérletekben.

RNS szplájszing: Az a folyamat, amikor egyetlen elsôdleges transzkriptumból többféle különbözô mRNS képzôdik. A transzkriptum szplájszing-mintázatában többféle variáns lehetséges, így többféle mRNS forma keletkezhet ugyanarról a génrôl egyetlen sejtben, ill. a különbözô formák szövetspecifikusan fejezôdhetnek ki. Ha alternatív exon épül be az alternatív mRNS-ek nyitott leolvasási keretébe (ORF), az alternatív mRNS-ekrôl különféle fehérjék transzlálódhatnak.

A kipróbálás során a gyermekek egyszeri egy adott dózisú kezelést kapnak, majd később több, növekvő dózist is kipróbálnak a kezelések során. A II. fázisban további értékelést terveznek SMA I típusú csecsemők részvételével.
Az első fázisú kipróbálás során a biztonság és gyógyszer tolerancia áll a központban. A kipróbálások klinikailag stabil állapotú 2-14 éves gyermekekkel folynak 2011. december óta. A gyógyszert egy alkalommal juttatják a gerincvelői folyadékba. Az ISIS-SOD1Rx intratekális bevitelével kapcsolatban már pozitív, az amiotrofikus laterális szklerózis I. fázisú klinikai kipróbálása során szerzett tapasztalatok állnak rendelkezésre.

A klinikai kipróbálások lebonyolítása az alábbi együttműködésnek köszönhető: Muscular Dystrophy Association, SMA Foundation, Families of SMA, Cold Spring Harbor Laboratory és University of Massachusetts Medical School. A Food and Drug Administration „Fast track” azaz gyorsított eljárás státuszt adott ISIS-SMNRx részére és.

Már ez is nagy előre lépés mivel ez lesz a harmadik kísérlet, ami eljut az emberkísérletig. Az első a TROPOS, aminél 2003-végén lesz valami eredmény a második a gyorsított Repli-Gen és most ez a ISIS SMNrx amiből talán még gyógyszer is lehet az SMA-betegek számára.

Asi.

IGF-1

Ha figyelmesen elolvastad az ASO.bejegyzést itt vetődik fel a kutatokba az SMA-betegeknél az IGF-1 szint.

Az IGF-1 szint a betegséggel súlyosan érintett egerekben nagymértékben csökken, míg ASO kezeléssel ez a szint visszaáll a normális értékre. Még nem biztos, hogy ez a folyamat emberben is hasonlóképpen zajlik. Ehhez előbb meg kell állapítani, hogy súlyos típusú SMA beteg csecsemőkben szintén alacsony-e az IGF-1 koncentráció. Az erre vonatkozó klinikai vizsgálatokat már szervezik.

Az alacsony IGF-1 szint egy másik fehérje, a savra érzékeny IGF alegység hiányának köszönhető. Ennek a fehérjének a szerepe az IGF-1 komplex stabilizálása, ezáltal a komplex véráramban történő felezési idejének meghosszabbítása. A kutatócsoport megállapította, hogy a súlyos SMA tüneteket mutató egérmodellekben az alegység képződéséhez szükséges RNS szint alacsony. Ennek okát még fel kell deríteni. A kísérletsorozat segít az SMN fehérje hiányából eredő SMA betegség jobb megértésében, és új távlatokat nyit a betegség kezelésében.

Mivel én kísérletező típus vagyok és nincs időm kivárni az agyasok eszmefuttatásait így ki próbáltam magamon az IGF-1 tablettát mivel ezt már így is be lehet szerezni. Ezt egészséges emberek is használják izomnövelésre és fiatalításra.

Mi a tapasztalat? Az elmúlt hónapokba nagyon rósz állapodba kerültem már majdnem sikerült elvesztenem a maradék kis járásomat is.

Ezért gondoltam ki próbálom magamon az IGF-1 kezelést. Nekem időm és energiám már nincs, hogy IGF-1 szintet nézzünk és valaki agyast meg győzzek erről a kísérletről.

Kétheti szedés után pár kilotol meg szabadultam és ez által a mozgásom is könnyebb lett és egy kis erőt is sikerült visszaszereznem, most egy kis szünetet tartok és várom a továbbihatást. Nem járok a fellegekbe, de talán ez egy kis időhúzásra elég, amíg lesz megfelelő kezelés.

Nálam az nem működik, hogy beszéld meg a kezelő orvosoddal mivel az nekem nincs ugyan is olyat nem találtam, akit érdekelne és foglalkozna, azzal a pár túlélővel, aki nem volt hajlandó idő előtt leadni a forgalmit. Mi vagyunk, akik rontsuk a statisztikát.

Olyan dokikat ismerek, akik az egyetemen tanultak róla másfél oldalt, de csak az maradt meg bennük, hogy gyógyíthatatlan, de a mostani kutatásokat már nem kíséri figyelemmel.

Asi.

SMA

Kedves SMA-betegek és szülök.

Teszek még egy utolsó kísérletet igaz sok reményt nem fűzök hozzá.

Azt szeretném meg tudni ha lehetőség lenne rá egy hazai SMA- gyógyszerkísérletbe részt vennél-e? Ez azért fontos így kiderül érdem-e tovább pedálozni vagy mindenki várja a csodát.

Ha jól látom az SMA-társaság befuccsolt és semmire nem jutott,már utolérni se lehet őket, de én még próbálkozom, ezért keresek olyan dokit, aki hajlandó lesz segíteni, de ehhez ismernem kell a betegek hozzá állás is. Az elmúlt évek tapasztalatai siralmas a betegek részéről ezért is hasonló a dokik hozzá állása.

De ha továbbra is érdekelnek a fontos Hírek azt is jelezd felém, és ha találok, valamit elküldöm. Ha van SMA-ismerősöd akit én nem ismerek és foglalkozik a gyógyulás lehetőségével küld el nevét és email címét és be írom az SMA.közé.

Próbálkoztam a hazai Trea-nmd vel de nem sok sikerrel jártam ezért kell keresni egy másik utat. nem véletlen, hogy az EU-nem finanszírozza tovább a Treat-nmd-tevékenységét és most szponzorokat keresnek.

Mivel az utobi évekbe egy kicsit felgyorsultak a kutatások ezáltal közel jutottunk ahhoz, hogy a betegekhez is eljussanak a kísérleti gyógyszerek

Európában a TROPOS próbálkozik a TRO-19622 kísérlet gyógyszerrel, de ez hosszadalmas folyamat lesz, ha minden igaz talán már el kezdték az eredményekre 2013-év végéig várni kell, már csak kitartás és túlélés kell hozzá.

Mivel Amerikába rájöttek ez az a betegség, amitől a gyerekek leghamarább leteszik végleg a játékukat és nem sok esélyük van a túlélésre ezért ott felgyorsították a folyamatot ez által a RepliGen nek engedélyezték a gyorsított kísérleteket és az elbírálást nem húzzák évekig.

Ök. fejlesztették a RG-3039 gyógyszert már túl van egészséges ember kísérletek is, ha minden igaz lehet ez lesz az első, amiből a betegek számára is elérhető gyógyszer lesz.

Van még egy ígéretes dolog az ASOs ez először nem működött, mivel de egy unatkozó asszisztens ki próbált egy más megoldást láss csodát komoly eredményeket ért el vele. De ez még csak egérkísérleteknél tart, ami nagy felfedezésül lehet az SMA-betegeknél az IGF-1 szint is alacsony?

Ez a kísérlet után még nyomoznom kell, de ez az IGF-1 szint elgondolkodtatott,

Utóirat: Egyedül nem lehet meg nyerni a harcot csak összefogással.

Asi.