TET program

A Paratek tetraciklinekről bebizonyosodott, hogy az RNS-hez kötődve jó irányban befolyásolják az ún, „splicing”-ot SMA betegségben szenvedőknél.

Splicing: a legtöbb eukarióta gén illetve az elsődleges transzkript (pre-mRNS) tartalmaz olyan részeket (intronok), amelyek a fehérje kódoló szakaszok (exonok) közé ékelődnek. Ezeket az mRNS érés során még a sejtmagon belül eltávolítja egy bonyolult fehérje és RNS molekulákból álló apparátus. A folyamat angol neve splicing.

Beszámolók alapján arra lehet következtetni, hogy a tetraciklinek osztályába tartozó gyógyszerek a riboszómális RNS-hez kapcsolódva segítik az RNS „splicing”-ot. A folyamat feltérképezése befejeződött, és jelenleg állakísérletek folynak annak megerősítésére, hogy az újdonsült tetraciklin vegyületek mennyire képesek a „splicing” folyamatán keresztül az megfelelő SMN fehérje előállítását elősegíteni.

A Paratek jelenleg a gyógyszerfejlesztés vegyület optimalizálási fázisánál tart, azzal a céllal, hogy megtalálja azt a legmefelelőbb vegyületet, amely az SMN2 gén 7-es exonjának kiesését sikerrel gátolja. Ennek érdekében egy tudományos program keretében választják ki a legjobb tetraciklin vegyületet a tetraciklin analógok közül. A jelöltek már megvannak, ezek egyike lesz az SMA-ban szenvedő gyermekek gyógyításának gyógyszerjelöltje.

A kísérleteket sejt- és egér modelleken végezték. Pozitív eredményeket kaptak egéraggyal végzett kísérletekben, amlynek során növekedett a teljes értékű SMN2 gént hordozó mRNS aránya illetven ennek eredményeképpen az SMN2 fehérje.

A gyógyszer intrathecalis (az agyat és a gerincvelőt borító finom szövetrétegek közötti, folyadékkal telt tér) térbe juttatását veszik fontolóra. További együttműködés céljából A Paratek megkereste a TREAT-NMD Terápia Tanácsadó Bizottságát (TACT).

Paratek Pharmaceuticals, Inc.
75 Kneeland Street
Boston, MA 02111
Phone: (617) 275-0040
Fax: (617) 275-0039

SMA klinikai kipróbálás - TRO 19622

A Trophos cég (Franciaország) által kifejlesztett TRO 19622 (cholest-4-en-3-one oxime), egy koleszterinnel rokon vegyület. Jelenleg az egyetlen hatásos gyógyszer jelölt az SMA betegség kezelését tekintve. A vegyület az idegsejtekben található mitokondriumok külső membrán fehérjéinek két komponenséhez kötődve gátolja a membrán pórus (mitokondriális permeabilitási tranzíciós pórus – MPTP) többek közt oxidatív stressz hatására bekövetkező nyitását. A biokémiai folyamatok módosításán keresztül helyreállítja a betegség által oxidatív stressznek kitett mitokondriumok normális működését.

Forrás:
Thierry Bordet , Patrick Berna , Jean-Louis Abitbol and Rebecca M. Pruss: Olesoxime (TRO19622): A Novel Mitochondrial-Targeted Neuroprotective Compound, Pharmaceuticals 2010, 3(2), 345-368).

A vegyület az idegsejtek élettartamát növeli, és az idegsejtek regenerálódását segíti. Ezért a mozgató idegsejtek degenerációjából adódó betegségek gyógyításában szeretnék alkalmazni.
Forrás:
http://www.trophos.com/download/TrophosFaqs.pdf

A veggyületről Kimutatták, hogy az idegsejtek axonműködésének helyreállításában segít, és elősegíti a remielinizációt. Kimutatták továbbá, hogy hozzájárul az idegsejtek dentritképződéséhez is segítve az oligodentrociták érését.
Forrás: Drug, Discovery and Development: Positive New Data for Olesoxime Drug Discovery & Development - November 24, 2010
http://www.dddmag.com/news-Positive-New-Data-for-Olesoxime-112410.aspx

Az első fázis eredményei alapján a TRO 19622 már napi egy szájon át bevett tabletta esetében is hatékonynak bizonyult SMA betegek kezelésekor. A kipróbálás második fázisát, az Association Francaise contre les Myopathies (AFM)/Franciaország/ támogatásával, most tervezik.

A Trophos 2011. februárjában hagyta jóvá a következő, 2. klinikai kipróbálási fázishoz a betegtoborzást, amelyet 3-25 év közötti betegek részére hirdette meg, akik SMAII és SMAIII nem ambuláns, azaz nem járóképes típusba tartoznak. Tervezése nemzetközi, nyílt, kettõs párhuzamos karú, multicentrikus, véletlen besorolásos, párhuzamos csoportokkal végzett, placebo kontrollos kipróbálás 150 résztvevővel. Az elsődleges értékelés a hathavonként végzett mozgásfunkciók mérésén alapul. Az első hatékonyságvizsgálatra 52 hetes kezelés után kerül sor. Az gyógyszerjelölt javára született szignifikánsan pozitív eredmények esetében minden résztvevő olesoxime-t kap, ellenkező esetben a kezeléseket megszakítják.

Kritériumok

Beválasztási kritériumok:
SMA II vagy III típus nem ambuláns
Genetikailag igazolt SMNI gén 7-es exon hiánya vagy mutációja és/vagy más allélon lévő deléció vagy hiány.
3-26 éves kor közötti életkor
A szimptómák jelentkezésének ideje =<>

A klinikai kipróbálásokra az alábbi országokban kerül sor:
Anglia, Belgium, Hollandia, Lengyelország, Németország, Olaszország.
A betegtoborzás most folyik illetve több helyen még nem kezdődött el.

A beválasztási és a kizáró kritériumokról, a klinikai kipróbálási centrumok elérhetőségéről (intézmény név, kontakt, telefonszám, email cím) itt olvashat részletesen.

Fémion.

Sikerült felvenni a kapcsolatot a Dr.Gyurcsik Bélával a fémionos kísérletekre voltam kíváncsi.Először is nagyon jó fej mivel egy mezei emberrel is szóba áll, mint én, ami ritka a Magyar agyasok között.Már meg bánta a TV-felvételt mivel az újságíró egy kicsit eltúlozta a dolgot.ez a fémionos kísérlet még nagyon távol áll attól, hogy gyógyszer legyen belőle. Ezt a lehetőséget is ki húzhatjuk a listánkról ami jelen pillanatba nagyon szűkös. Az igazat megvallva semmink sincs úgy állunk, mint öt-évvel ezelőtt.Most meg próbálok infókat beszerezni a TRO19622 kísérlet felöl, ami rettentő nehezen indul el valami oknál fogva de, hogy miért arról fogalmam sincs. Most azon agyalok, ki tudna nekem ebben segíteni és nem meg magyarázni, hogy 5-10-év kell egy gyógyszer kísérlethez. Sok SMA-betegnek az 5-év is csak egy álom nem a 10-év, amit meg lehet élni ebben az állapotba.

Igaz a remény hal meg utoljára, de már az is rossz állapodva van.

Fémionok.

A szegedi kutatók fémionokkal gyógyítanák többek között az Alzheimer-kórt, a daganatos betegségeket, a cukorbetegséget, és néhány, a gének meghibásodásán alapuló betegséget, mint például az izomsorvadást. Az, hogy mikor lesz gyógyszer a betegségekre, azon múlik, a gyógyszergyártó cégek támogatják-e a jövőben a kutatásokat.

A kelátor molekulát szegedi tudósok hozták létre. A beteg agyba juttatják, ahol eltávolítja majd a fölösleges fémionokat. Mert, hogy a túl sok fémion az úgynevezett rossz fehérjék lebomlását segíti az agyban.

„Ez a neuronoknak a pusztulását fogja maga után vonni, és így a neuronok pusztulásával az agy elhal, az agyszövetek elhalnak, elbutulás folyamata lép fel a beteg agyában" - mondja Kiss Tamás, az SZTE Szervetlen és Analitikai Kémiai Tanszék egyetemi tanára.

Ezzel a módszerrel több olyan betegséget gyógyíthatnak majd, amely a gének meghibásodása miatt következik be. Ilyen például a gyermekkori izomsorvadás.

Ehhez kellene nekünk egy olyan enzimet gyártanunk, egy fémtartalmú enzimet, amely a hibás DNS-t először elhasítja, ezt a hibát a sejt felismeri, és egy alkalmas templár segítségével ki tudja javítani a hibás gént" - mondja Gyurcsik Béla, az SZTE Szervetlen és Analitikai Kémiai Tanszék adjunktusa.

A szegedi kutatók azt szeretnék, ha mielőbb gyógyszer formájában kaphatnák meg a betegek a legtöbbször halálos kimenetelű betegségek ellenszerét. Ám eddig egyetlen gyógyszergyártó cég sem jelentkezett.

A videót itt találod: http://www.hirado.hu/Hirek/2011/03/03/09/Femionokkal_gyogyitananak_Szegeden.aspx

TREA_NMD

A nagy HÍR az EU- beszünteti a TREAT_NMD támogatását év végével. Valahogy miért nem vagyok meg lepődve?Én már azt hittem ennek régen vége van mivel az évek során semmit nem tudtak felmutatni.úgy látszik, a semmiért nem akarnak fizetni. Pár éve adtak 6-millió Eurót a gyógyszer kifejlesztésére ezt a TROPOS-el is nyerte ki kísérletez te a TRO19622 gyógyszert, de valami oknál fogva csak a betegekig nem jut, el pedig már túl van minden kísérleten, ez lenne az utolsó fázis, de még mindig nem akar összejönni. Megpróbálnak, mindenféle kritériumot beiktatni nehogy a betegek megfeleljenek a kísérletnek, aztán lehet ez is csak egy nagy idehúzás. Ez lett volna az első eset, ami talán eljutott volna a betegekig, de valahogyan nem akar összejönni. A TREA_NMD konzorcium non profit társasággá alakulva folytatni kívánja munkáját, és szponzorokat keres működéséhez, na, ettől se kell elájulni, ha sikerül is véghez vinniük, akkor is marad a további menet a rendszeres össze jövetelek mindenféle eredmény nélkül. Ami kint Amerikába folyik, az meg már kezd muris lenni, rengeteg milliókat összegyűjtöttek a kutatásra mindenféle alapítványok, de valahogyan semmi nem lesz az egészből, szinte a kutató intézetek sorban állnak a pénzekért, elvégeznek, bizonyos kísérleteket gondolom, bejelentik eddig tartott a pénz a kísérleti egereket megetetik a macskával. Megy ám a paraszt vakítás és nép hülyítés magas szinten. már csak talán Én voltam egyedül, aki bedőlt a több éven át tartó be etetés nek.Mitől vagyok ilyen pesszimista?Az öt év alatt sikerül egy Magyar nyelvű weblapot összehozni arról nem beszélve a Magyar betegek közül egy felelt volna meg a TRO19622 kísérletnek ezért is kimaradtunk lehet ezért nem rózsás a hangulatom az utóbbi időbe,valahogyan még én próbáltam a betegekbe tartani a lelket de már hiteltelenné váltam a szemükbe.

TREAT_NMD honlap.

Elkészült a magyar TREAT-NMD honlap!

Cím: http://www.treat-nmd.hu

A TREAT-NMD hírlevélben is közzétették. Bizunk benne, hogy sok hasznos információval lesz feltöltve! Lehet fórumozni, kérdéseket feltenni. De a rósz, hir.hogy év végén megszűnik a TREAT-NMD EU-s támogatása. A jó viszont az, hogy non-profit szervezetté alakulva folytatni kívánják tevékenységüket és ahhoz, hogy ezt megtehessék szponzorokat keresnek.

Olesoxime

Mivel régóta várjuk a híreket a TRO-19622 kísérleti gyógyszerről most találtam, hogy rövidesen kezdik az SMA betegeken a kipróbálást.

Kísérleti tervek.

160-beteget toboroztak 20-központba lesznek, a kísérletek 24-hónapig tartanak, lesznek kontrolcsoportok is lesz aki placebót kap az Olesoxime napi adagja 10mg/tkg/

Itt felsorolt országokba: Franciaországban, Olaszországban, Németországban, Angliában, Belgiumban, Hollandiában és Lengyelországban folynak majd a kísérletek. Jól látod, mi még közelébe se vagyunk, ha jók az infóim a Dr.Karcagi Veronika is ki küldött egy adatbázist a hazai betegekről, de erről többet nem tudok. De mivel nálunk még egy izomsorvadással foglalkozó központot sem tudtak összehozni gondolom ezért kimaradtunk a lehetőségből ezért távoli szemlélői leszünk ezeknek.

Mi a következő lépés? Meg próbálni felvenni a kapcsolatot olyan beteggel, aki részt vesz a kísérletbe, mivel a legfontosabb infót mindig a betegektől lehet beszerezni. Én is tisztába vagyok vele,hogy ők se tudják, még mit kapnak,placebot vagy a gyógyszert, de a reakciókból már lehet rá következtetni. A tengerentúlról nem sok jól találtam ott most az őssejtes kísérleteket vették elő,de az nagyon távlati dolgok és bizonytalan mint a kutya vacsorája.Ha valakinek sikerül találni valami hasznosat ossza már meg velem,hogy eljuttassam a betegekhez mert úgy látom nagyon egyedül maradtam ebben a keresésben. A hazai SMA-egyesületröl semmit nem lehet olvasni a TREAT-NMD azt meg nem tudom hova tegyem mivel az Ö dolguk lenne a tájékoztatás, de egy weblapot se sikerült összehozni,a blogjuk meg talán vírust kapott és lefagyott.

Hír forrás: http://www.biotech-intelligence.com/html/html/pool_7/a0fd2d92dab7d160be07fd5dade7cde5.html